PROOF-HD: comprender los resultados preliminares y ajustar nuestras expectativas

– 12 de junio de 2023

A finales de abril, Prilenia presentó los resultados preliminares del ensayo clínico PROOF-HD (PRidopidine Outcome On Function in Huntington Disease). El año pasado, el equipo de Moving Forward escribió una noticia sobre este ensayo. El objetivo de este ensayo fue evaluar la eficacia y seguridad de Pridopidina (una cápsula oral de 45 mg tomada dos veces al día, por la mañana y por la noche) en personas con EH en etapa inicial.

Leer el artículo completo

Enroll-HD: 10 años observando la EH

– 22 de Marzo de 2023

Enroll-HD es el estudio observacional más grande del mundo que se está llevando a cabo en relación con la Enfermedad de Huntington. Este estudio está promovido por la CHDI Foundation, Inc.  para impulsar el desarrollo de tratamientos eficaces para la Enfermedad de Huntington. Enroll-HD tiene como objetivo observar y monitorizar cómo afecta la EH a las personas y cómo cambia con el tiempo.

Leer el artículo completo

JOIN-HD: Una plataforma para la EH juvenil

–  9 de Marzo 2023

JOIN-HD es un registro mundial de familias afectadas por la Enfermedad de Huntington de inicio juvenil (EH Juvenil), cuyo objetivo es arrojar luz sobre este diagnóstico, reunir a las personas afectadas por la EH Juvenil, aumentar la concienciación y el conocimiento sobre esta enfermedad, facilitar la investigación y ayudar a promover una mejor atención.

Leer el artículo completo

Wave SELECT HD: cuando uno es mejor que dos

– 21 de Febrero de 2023

Wave es un potente candidato en la carrera de los fármacos contra la huntingtina. Su enfoque es un poco diferente al de otras compañías, ya que su ASO (Oligonucleótido Antisentido) sólo intenta silenciar la copia expandida del gen de la EH, dejando la otra copia del gen en paz.

Leer el artículo completo

Roche GENERATION HD2: dando a Tominersen una segunda oportunidad

– 14 de Febrero de 2023

Tras un duro revés en marzo de 2021, cuando Roche detuvo el ensayo GENERATION HD1 por posibles problemas de seguridad, la compañía está ahora plenamente preparada para dar una segunda oportunidad a Tominersen, su fármaco reductor de la huntingtina.

Leer el artículo completo

Fase 3 del ensayo de Prilenia con Pridopidina - ¿Por qué es distinto?

– 12 de septiembre de 2022

Para todos aquellos que llevan tiempo siguiendo la investigación sobre la enfermedad de Huntington, la Pridopidina es una «vieja conocida». Hasta la fecha, se han llevado a cabo varios estudios con este fármaco, en los que se ha analizado detenidamente su efecto sobre la dopamina. Aunque han servido para confirmar la seguridad y la buena tolerabilidad de la pridopidina, ninguno de estos ensayos ha sido plenamente satisfactorio. 

Leer el artículo completo

UniQure: los altibajos del AMT-130

– 9 de septiembre de 2022

UniQure es una empresa experta en terapia génica que lleva mucho tiempo involucrada en la búsqueda de opciones de tratamiento para la EH. Sus estudios preclínicos en modelos animales demostraron que AMT-130, el fármaco de terapia génica candidato para la EH, reducía la proteína huntingtina mutante y se asociaba a una disminución de la progresión de los signos de la enfermedad de Huntington.

Leer el artículo completo

PIVOT-HD, ensayo de fase 2 de PTC Therapeutics para reducir la Huntingtina

– 8 de septiembre de 2022

PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica estadounidense especializada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras. El equipo de PTC Therapeutics ha analizado más de 300.000 moléculas en la búsqueda de un enfoque terapéutico eficaz para la EH, uno que pueda reducir la huntingtina, que pueda ser administrado por vía oral y que pueda tener un impacto dentro y fuera del cerebro.

Leer el artículo completo

Suspender no es Finalizar: Actualizaciones sobre el ensayo VIBRANT-HD de Novartis

– 8 de septiembre de 2022

A finales de agosto, Novartis escribió una carta a la comunidad Huntington para explicar las razones de su decisión de suspender temporalmente la dosificación de Branaplam en su estudio de Fase 2b VIBRANT-HD con adultos con EH.

Leer el artículo completo

Otra vibrante posibilidad para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

17 de marzo, 2022

Novartis Pharmaceuticals está seleccionando participantes para su ensayo clínico de fase IIb llamado VIBRANT-HD. Este estudio investigará el fármaco reductor de la huntingtina Branaplam, que fue desarrollado originalmente para la Atrofia Muscular Espinal, una devastadora enfermedad genética infantil.

Novartis probará el Branaplam en pacientes con EH de manifestación temprana para comprobar la seguridad del fármaco en la EH y aprender cuál es la dosis adecuada para reducir la huntingtina, la proteína dañina.

Leer el artículo completo

Novedades sobre Roche GENERATION-HD1 y Tominersen: esto no acaba hasta que acaba

4 de febrero, 2022

La compañía farmacéutica Roche ha compartido recientemente con la comunidad Huntington más detalles sobre el ensayo clínico de fase III GENERATION HD-1. Este ensayo clínico, en el que participaron cerca de 800 pacientes con EH de todo el mundo, suspendió la administración del fármaco en marzo de 2021, por recomendación de un Comité Independiente de Monitorización de Datos, y tomó como criterio el perfil potencial de beneficio/riesgo de Tominersen.

Leer el artículo completo