Fase 3 del ensayo de Prilenia con Pridopidina - ¿Por qué es distinto?

– 12 de septiembre de 2022

Para todos aquellos que llevan tiempo siguiendo la investigación sobre la enfermedad de Huntington, la Pridopidina es una «vieja conocida». Hasta la fecha, se han llevado a cabo varios estudios con este fármaco, en los que se ha analizado detenidamente su efecto sobre la dopamina. Aunque han servido para confirmar la seguridad y la buena tolerabilidad de la pridopidina, ninguno de estos ensayos ha sido plenamente satisfactorio. 

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UniQure: los altibajos del AMT-130

– 9 de septiembre de 2022

UniQure es una empresa experta en terapia génica que lleva mucho tiempo involucrada en la búsqueda de opciones de tratamiento para la EH. Sus estudios preclínicos en modelos animales demostraron que AMT-130, el fármaco de terapia génica candidato para la EH, reducía la proteína huntingtina mutante y se asociaba a una disminución de la progresión de los signos de la enfermedad de Huntington.

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PIVOT-HD, ensayo de fase 2 de PTC Therapeutics para reducir la Huntingtina

– 8 de septiembre de 2022

PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica estadounidense especializada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras. El equipo de PTC Therapeutics ha analizado más de 300.000 moléculas en la búsqueda de un enfoque terapéutico eficaz para la EH, uno que pueda reducir la huntingtina, que pueda ser administrado por vía oral y que pueda tener un impacto dentro y fuera del cerebro.

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Suspender no es Finalizar: Actualizaciones sobre el ensayo VIBRANT-HD de Novartis

– 8 de septiembre de 2022

A finales de agosto, Novartis escribió una carta a la comunidad Huntington para explicar las razones de su decisión de suspender temporalmente la dosificación de Branaplam en su estudio de Fase 2b VIBRANT-HD con adultos con EH.

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Otra vibrante posibilidad para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

17 de marzo, 2022

Novartis Pharmaceuticals está seleccionando participantes para su ensayo clínico de fase IIb llamado VIBRANT-HD. Este estudio investigará el fármaco reductor de la huntingtina Branaplam, que fue desarrollado originalmente para la Atrofia Muscular Espinal, una devastadora enfermedad genética infantil.

Novartis probará el Branaplam en pacientes con EH de manifestación temprana para comprobar la seguridad del fármaco en la EH y aprender cuál es la dosis adecuada para reducir la huntingtina, la proteína dañina.

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Novedades sobre Roche GENERATION-HD1 y Tominersen: esto no acaba hasta que acaba

4 de febrero, 2022

La compañía farmacéutica Roche ha compartido recientemente con la comunidad Huntington más detalles sobre el ensayo clínico de fase III GENERATION HD-1. Este ensayo clínico, en el que participaron cerca de 800 pacientes con EH de todo el mundo, suspendió la administración del fármaco en marzo de 2021, por recomendación de un Comité Independiente de Monitorización de Datos, y tomó como criterio el perfil potencial de beneficio/riesgo de Tominersen.

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