Otra vibrante posibilidad para el tratamiento de la enfermedad de Huntington:
Novartis Branaplam
Escrito por Moving Forward Team el 17 de marzo de 2022
Novartis Pharmaceuticals está seleccionando participantes para su ensayo clínico de fase IIb llamado VIBRANT-HD. Este estudio investigará el fármaco reductor de la huntingtina Branaplam, que fue desarrollado originalmente para la Atrofia Muscular Espinal, una devastadora enfermedad genética infantil.
Novartis probará el Branaplam en pacientes con EH de manifestación temprana para comprobar la seguridad del fármaco en la EH y aprender cuál es la dosis adecuada para reducir la huntingtina, la proteína dañina. El objetivo de este estudio es identificar la dosis adecuada de Branaplam (es decir, que sea segura y bien tolerada) para ralentizar o detener la EH y promover la mejora clínica de los pacientes. Diferentes pacientes recibirán diferentes dosis del fármaco y pasarán por varias evaluaciones clínicas, para que Novartis pueda averiguar qué dosis es la más adecuada.
Branaplam se administrará en formato líquido para que los pacientes lo beban una vez a la semana. El ensayo clínico tendrá lugar en Europa y Norteamérica y en él participarán aproximadamente 75 pacientes con EH en fase inicial, de entre 25 y 75 años. El estudio evaluará la seguridad de las dosis más bajas antes de pasar a dosis más altas de Branaplam. A continuación, una vez definida la dosis óptima, todos los participantes recibirán Branaplam durante aproximadamente un año mientras asisten a las visitas clínicas cada 4 semanas. Transcurrido este tiempo, el ensayo podrá modificarse para suministrar Branaplam más allá de 1 año o podrá iniciarse un estudio de extensión independiente.
Branaplam se está desarrollando como «un potencial primer tratamiento modificador de la enfermedad para la EH administrado por vía oral». Por lo tanto, hay grandes expectativas para este nuevo fármaco, al que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. ha concedido recientemente la designación de «Fast Track». Esta calificación facilita y acelera el desarrollo de fármacos para tratar enfermedades graves y atender necesidades médicas no cubiertas, como es el caso de descubrir un fármaco eficaz que pueda ralentizar o detener la EH.
Este ensayo incluirá a tres hospitales españoles (el Hospital Universitario Ramón y Cajal en Madrid , el Hospital de la Santa Creu i Sant Pau y el Hospital Clinic ambos en Barcelona). En dos de ellos, el Hospital Universitario Ramón y Cajal y el Hospital Clinic, ya se ha comenzado el reclutamiento de pacientes. Agradecemos sinceramente el esfuerzo y la generosidad de estos voluntarios que ahora, en la primera fase de este ensayo van a ser sometidos a algunas pruebas invasivas, como las punciones lumbares regulares para medir el líquido cefaloraquídeo. Esto facilitará los procedimientos de tratamiento en el futuro, ya que si el ensayo avanza con éxito, los futuros pacientes podrán disponer de un fármaco que se administre cómodamente por vía oral, a través de un líquido.
Curiosamente, la encuesta on line sobre las percepciones y experiencias de la investigación realizada por el equipo de Moving Forward hace algún tiempo, mostró que la vía de administración del fármaco tenía una fuerte influencia en la disposición a participar en estudios y ensayos. Observamos que la invasividad de los procedimientos para administrar el fármaco experimental era uno de los principales factores que impedían a las personas con riesgo de padecer EH y a las personas con EH premanifiesta participar en la investigación. Por lo tanto, estos grupos específicos de EH cumplirían más fácilmente con un tratamiento mediante un líquido bebible que con un tratamiento de inyecciones. Por lo tanto, creemos que Branaplam puede ser un avance en el mundo de la EH en muchos aspectos.
Después de las restricciones a causa del COVID y todas sus consecuencias para la atención sanitaria y la investigación de la EH en todo el mundo, VIBRANT-HD es uno de los ensayos clínicos más recientes sobre la EH. Por esta razón, es como un soplo de aire fresco para la comunidad mundial de la EH, que siempre estará sinceramente agradecida por el compromiso y los esfuerzos personales tanto de los pacientes como de sus familias en la búsqueda de un tratamiento eficaz para la enfermedad de Huntington. ¡Estas personas nos ayudan a mantener la esperanza y la fe en un futuro sin EH!
Para saber más sobre este nuevo y emocionante ensayo, la Asociación Europea de Huntington visitó Novartis en Suiza. ¡Echa un vistazo al interesante video (subtitulado al castellano) sobre este viaje!
Aquí puede encontrar más detalles sobre el ensayo VIBRANT-HD:
