Une autre possibilité «vibrante» pour le traitement
de la maladie de Huntington
Novartis Branaplam
Rédigé par l’équipe de Moving Forward : 17/03/2022
Novartis Pharmaceuticals recrute des participants pour son essai clinique de phase IIb appelé VIBRANT-HD. Cette étude portera sur le médicament Branaplam, qui abaisse le taux de huntingtine et qui a été initialement développé pour l’amyotrophie spinale, une maladie génétique pédiatrique dévastatrice.
Novartis testera Branaplam chez des patients atteints d’une forme manifeste précoce de la MH afin de vérifier l’innocuité du médicament dans la MH et d’apprendre quelle est la bonne dose pour réduire la huntingtine, la protéine nocive. L’objectif de cette étude est d’identifier la bonne dose de Branaplam (c’est-à-dire celle qui est sûre et bien tolérée) pour ralentir ou arrêter la MH et favoriser les améliorations cliniques chez les patients. Différents patients recevront différentes doses du médicament et seront soumis à plusieurs évaluations cliniques, afin que Novartis puisse comprendre quelle dose fonctionne le mieux.
Branaplam sera administré sous forme de liquide que les patients devront boire une fois par semaine. L’essai clinique se déroulera en Europe et en Amérique du Nord et concernera environ 75 patients atteints de MH précoce, âgés de 25 à 75 ans. L’étude évaluera la sécurité de doses plus faibles avant de passer à des doses plus élevées de Branaplam. Ensuite, une fois que la dose optimale aura été définie, tous les participants recevront Branaplam pendant environ 1 an tout en se rendant à des visites cliniques toutes les 4 semaines. Après cette période, l’essai pourra être modifié pour fournir Branaplam au-delà d’un an ou une étude d’extension distincte pourra être lancée.
Branaplam est développé en tant que « première thérapie potentielle de sa catégorie, administrée par voie orale, modifiant le cours de la maladie de Huntington ». Les attentes sont donc élevées à l’égard de ce nouveau médicament, qui s’est récemment vu accorder la désignation Fast Track par l’organisme de réglementation américain Food and Drug Administration. Ce label facilite et accélère le développement de médicaments destinés à traiter des maladies graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits – comme dans le cas de la découverte d’un médicament efficace capable de ralentir ou d’arrêter la MH.
Cet essai concernera trois hôpitaux espagnols (l’hôpital Universitario Ramón y Cajal à Madrid, l’hôpital de la Santa Creu i Sant Pau et l’hôpital Clinic, tous deux à Barcelone). Dans deux d’entre eux, le recrutement des patients a déjà commencé – Hospital Universitario Ramón y Cajal et Hospital Clinic. Nous remercions sincèrement l’effort et la générosité de ces volontaires qui, dans la première phase de cet essai, devront se soumettre à quelques tests invasifs, comme des ponctions lombaires régulières pour mesurer le liquide céphalo-rachidien. Cela facilitera les procédures de traitement à l’avenir, car si l’essai progresse avec succès, les futurs patients pourront disposer d’un médicament sous forme liquide administré facilement par voie orale.
Il est intéressant de noter que l’enquête en ligne sur les perceptions et les expériences en matière de recherche réalisée par l’équipe de Moving Forward il y a quelque temps a montré que la voie d’administration du médicament avait une forte influence sur la volonté de participer à des études et des essais. Nous avons constaté que le caractère invasif des procédures d’administration d’un médicament expérimental était l’un des principaux facteurs empêchant les personnes à risque de MH et les personnes atteintes de MH pré-manifestée de prendre part à des essais.
Ainsi, ces groupes spécifiques de personnes atteintes de MH se plieraient plus facilement à un traitement par un liquide buvable qu’à un traitement par injection. Par conséquent, nous pensons que Branaplam peut constituer une percée dans le monde de la MH à bien des égards.
Après les restrictions du COVID et toutes ses conséquences sur les soins de santé et la recherche sur la maladie de Huntington dans le monde, VIBRANT-HD est l’un des essais cliniques les plus récents sur la maladie de Huntington.
C’est pour cette raison qu’il est perçu comme une bouffée d’air frais pour la communauté mondiale de la maladie de Huntington, qui sera toujours sincèrement reconnaissante pour l’engagement et les efforts personnels des patients et de leurs familles dans la recherche d’un traitement efficace pour la maladie de Huntington. Ces personnes nous aident à garder l’espoir et la foi en un avenir sans maladie de Huntington !
Pour en savoir plus sur ce nouvel essai passionnant, l’Association européenne de Huntington a rendu visite à Novartis en Suisse. Regardez cette vidéo captivante à ce sujet !
Vous trouverez ici plus de détails sur l’essai VIBRANT-HD:
