Essai Prilenia Phase 3 avec pridopidine – Pourquoi est-il différent?
– 13/09/2022
Pour tous ceux qui suivent les recherches sur la maladie de Huntington depuis un certain temps, la pridopidine est une « vieille connaissance ». À ce jour, plusieurs études ont été menées avec ce médicament, en examinant de près son effet sur la dopamine. Bien qu’ils nous aient aidés à confirmer l’innocuité et la tolérabilité de la pridopidine, aucun de ces essais n’a été complètement réussi.
UniQure: les Hauts et les Bas de AMT 130
– 9/09/2022
UniQure est une entreprise spécialisée dans la thérapie génique qui participe depuis longtemps à la recherche d’options de traitement MH. Leurs études précliniques dans des modèles animaux ont montré que l’AMT-130, le produit de thérapie génique candidat pour la MH, réduisait la protéine de huntingtin mutante et était associée à une diminution de la progression des signes de la maladie de Huntington.
PIVOT-HD, un essai de phase 2 de PTC Therapeutics pour abaisser le taux d'Huntingtine
– 8/09/2022
PTC Therapeutics est une société biopharmaceutique américaine spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour les maladies rares. L’équipe de PTC Therapeutics a passé au crible plus de 300 000 molécules à la recherche d’une approche thérapeutique efficace de la MH, une approche capable de réduire la huntingtine, pouvant être administrée par voie orale et ayant un impact à l’intérieur et à l’extérieur du cerveau.
Mettre en pause n'est pas arrêter : Mises à jour sur l'essai VIBRANT-HD de Novartis
– 8/09/2022
À la fin du mois d’août, Novartis a écrit une lettre à la communauté MH pour expliquer les raisons de sa décision de suspendre temporairement le dosage de Branaplam dans l’étude de phase 2b VIBRANT-HD chez les adultes atteints de HD.
Une autre possibilité « vibrante » pour le traitement de la maladie de Huntington
– 17/03/2022
Novartis Pharmaceuticals recrute des participants pour son essai clinique de phase IIb appelé VIBRANT-HD. Cette étude portera sur le médicament Branaplam, qui abaisse le taux de huntingtine et qui a été initialement développé pour l’amyotrophie spinale, une maladie génétique pédiatrique dévastatrice.
Mises à jour concernant Roche GENERATION-HD1 et Tominersen : l’histoire continue.
– 3/02/2022
La société pharmaceutique Roche a récemment communiqué à la communauté MH des détails supplémentaires sur l’essai clinique de phase III GENERATION HD-1. Cet essai clinique, auquel ont participé près de 800 patients du monde entier, a été interrompu en mars 2021 sur l’avis d’un comité indépendant de surveillance des données.