Uniqure: les Hauts et les Bas de AMT 130

– Written by the Moving Forward team on September 9th 2022

UniQure est une entreprise spécialisée dans la thérapie génique qui participe depuis longtemps à la recherche d’options de traitement MH. Leurs études précliniques dans des modèles animaux ont montré que l’AMT-130, le produit de thérapie génique candidat pour la MH, réduisait la protéine de huntingtin mutante et était associée à une diminution de la progression des signes de la maladie de Huntington.

L’étude en cours avec l’AMT-130 chez les patients HD a commencé en septembre 2019 aux États-Unis et est également menée en Europe. Il s’agit d’une étude de phase 1/2, qui vise principalement à trouver une dose sécuritaire d’AMT-130 pour les patients atteints d’une HD manifeste précoce. Les participants à l’étude subissent une intervention chirurgicale où le médicament est injecté profondément dans le cerveau pour empêcher les cellules de produire la protéine huntingtin. Les participants sont divisés en trois groupes : AMT-130 à faible dose, AMT-130 à forte dose et « contrôle » (personnes qui subissent une imitation chirurgicale sans administration de médicaments).

L’étude portera sur la façon dont le corps réagit au médicament et sur la façon dont le médicament et les procédures sont tolérés, mais aussi sur le lien entre l’AMT-130 et la progression de la maladie. Il est conçu pour durer cinq ans. En juin, l’entreprise a partagé les données sur 12 mois de 10 patients (six ont reçu la faible dose d’AMT-130 et quatre n’ont reçu aucun médicament). Dans l’ensemble, le médicament et la chirurgie ont été bien tolérés, et aucun problème d’innocuité majeur ne s’est posé. De plus, en examinant les niveaux de huntingtin et d’autres biomarqueurs d’un sous-ensemble de patients, les données ont suggéré que l’AMT-130 fonctionnait comme prévu, c’est-à-dire qu’il abaissait les niveaux de huntingtin mutant au fil du temps.

Au début d’août, UniQure a révélé des effets secondaires graves chez trois des 14 patients traités avec la dose plus élevée d’AMT-130. Bien que les patients se soient rétablis, la nécessité de gérer cette situation avec un maximum de prudence a fait que UniQure a décidé de suspendre les procédures dans le groupe de patients à forte dose jusqu’à ce qu’il ait un rapport de sécurité dans le quatrième trimestre de l’année.

Cette décision ne touchera pas les patients du groupe à faible dose dont le « profil demeure solide », affirme UniQure. On s’attend donc à ce qu’au deuxième trimestre de 2023, nous puissions obtenir des données supplémentaires concernant le suivi de 24 mois de ces patients.

Du point de vue des membres de la famille MH, nous croyons que nous sommes plus forts ensemble et que le soutien mutuel est encore plus précieux lorsque nous devons faire face à des revers aux essais. Comme chaque chute est suivie d’une hausse, nous sommes convaincus que chaque nouvelle donnée de la recherche sur la MH offre aux chercheurs un nouvel espace d’investigation. Ainsi, nous pensons que les nouvelles informations fournies par ce point négatif peuvent nous rapprocher d’un traitement efficace pour la MH.

La communauté MH du monde entier suit de près la recherche MH et exprime sa gratitude à tous les patients et chercheurs impliqués dans l’essai AMT-130. Nous sommes reconnaissants pour tous les efforts et l’engagement personnel dans la recherche d’un traitement pour la maladie de Huntington. En même temps, nous ne devons pas oublier que, bien que nous souhaitions vivement trouver un traitement pour la MH, notre priorité est toujours la santé et la sécurité des courageux bénévoles qui sont prêts à participer à la recherche. C’est pourquoi nous attachons une grande importance aux protocoles d’essai de sécurité qui surveillent de près les patients et agissent immédiatement pour protéger leur bien-être.

Compte tenu de tout cela, l’équipe de Moving Forward accordera une attention particulière aux mises à jour sur ce sujet à la prochaine réunion EHDN en septembre et les partagera avec les patients MH et leurs familles dans un proche avenir.

Vous trouverez plus de détails sur UniQure et AMT-130 ici :

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