UniQure: los altibajos del AMT-130

– Escrito por el equipo de Moving Forward el 9 de septiembre de 2022

UniQure es una empresa experta en terapia génica que lleva mucho tiempo involucrada en la búsqueda de opciones de tratamiento para la EH. Sus estudios preclínicos en modelos animales demostraron que AMT-130, el fármaco de terapia génica candidato para la EH, reducía la proteína huntingtina mutante y se asociaba a una disminución de la progresión de los signos de la enfermedad de Huntington.

El estudio en curso con AMT-130 en pacientes con EH comenzó en septiembre de 2019 en Estados Unidos y también se está llevando a cabo en Europa. Se trata de un estudio de fase 1/2, por lo que su objetivo principal es encontrar una dosis segura de AMT-130 para los pacientes con EH de manifestación temprana. Los participantes en el estudio son sometidos a un procedimiento quirúrgico en el que se inyecta el fármaco dentro del cerebro para evitar que las células produzcan la proteína huntingtina. Los participantes se dividen en tres grupos – dosis baja de AMT-130, dosis alta de AMT-130 y «control» (personas que pasan por una cirugía de imitación sin la administración del fármaco).

El estudio analizará la reacción del organismo al fármaco y la tolerancia del mismo y de los procedimientos, pero también investigará la relación del AMT-130 con la progresión de la enfermedad. Está diseñado para tener una duración de cinco años. En junio, la empresa compartió los datos de 12 meses de 10 pacientes (seis recibieron la dosis baja de AMT-130 y cuatro no recibieron ningún fármaco). En general, el fármaco y la intervención quirúrgica fueron bien tolerados, sin que surgieran problemas de seguridad importantes. Además, al observar los niveles de huntingtina y otros biomarcadores de un subgrupo de pacientes, los datos sugerían que el AMT-130 estaba funcionando como se esperaba, es decir, estaba reduciendo los niveles de huntingtina mutante con el tiempo.

A principios de agosto, UniQure reveló efectos secundarios graves en tres de los 14 pacientes tratados con la dosis más alta de AMT-130. Aunque los pacientes se han recuperado, la necesidad de manejar esta situación con la máxima cautela ha hecho que UniQure decida pausar los procedimientos en el grupo de pacientes de dosis alta hasta que tenga un informe de seguridad en el cuarto trimestre de este año. Esta decisión no afectará a los pacientes del grupo de dosis bajas, cuyo «perfil sigue siendo sólido», afirma UniQure. Así que se espera que en el segundo trimestre de 2023 podamos tener datos adicionales sobre el seguimiento a 24 meses de estos pacientes.

Desde la perspectiva de los familiares de la EH, creemos que somos más fuertes juntos y que el apoyo mutuo es aún más valioso cuando tenemos que enfrentarnos a los reveses del ensayo. Como a cada caída le sigue una subida, confiamos en que cada nuevo dato en la investigación de la EH dé a los investigadores un nuevo espacio para la investigación. Así, pensamos que la nueva información proporcionada por esta bajada puede acercarnos a un tratamiento eficaz para la EH. La comunidad de la EH en todo el mundo sigue de cerca la investigación de la EH y tiene un enorme agradecimiento a todos los pacientes e investigadores involucrados en el ensayo AMT-130. Al mismo tiempo, no debemos olvidar que aunque deseamos encontrar un tratamiento para la EH, nuestra prioridad es siempre la salud y la seguridad de los valientes voluntarios que están dispuestos a participar en la investigación. Por eso valoramos mucho los protocolos de seguridad de los ensayos, que vigilan de cerca a los pacientes y actúan inmediatamente para salvaguardar su bienestar.

En vista de todo esto, el equipo de Moving Forward prestará mucha atención a las actualizaciones sobre este tema en la próxima reunión de la EHDN en septiembre y las compartirá con los pacientes con EH y sus familias en un futuro próximo. 

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