Den pågående studien med AMT-130 hos HS-pasienter startet i september 2019 i USA og gjennomføres også i Europa. Dette er en fase 1/2-studie, så den tar først og fremst sikte på å finne en trygg AMT-130-dose for pasienter med tidlig manifest HS. Deltakerne i studien gjennomgår en kirurgisk prosedyre der legemidlet injiseres dypt inn i hjernen for å hindre cellene i å produsere huntingtin-proteinet. Deltakerne deles inn i tre grupper – lavdose AMT-130, høydose AMT-130 og “kontroll” (personer som gjennomgår en imitasjonskirurgi uten legemiddeladministrasjon).

Studien vil se på hvordan kroppen reagerer på legemidlet, og hvor godt legemidlet og prosedyrene tolereres, men vil også undersøke hvordan AMT-130 forholder seg til sykdomsprogresjon. Den er utformet for å ha en varighet på fem år.

I juni delte selskapet 12-månedersdata for 10 pasienter (seks fikk den lave dosen av AMT-130 og fire fikk ikke noe legemiddel). Alt i alt ble legemidlet og operasjonen godt tolerert, uten at det oppsto noen større sikkerhetsproblemer. Når man i tillegg så på nivåene av huntingtin og andre biomarkører hos en undergruppe av pasienter, tydet dataene på at AMT-130 virket som forventet, dvs. at det senket nivåene av mutant huntingtin over tid.

Tidlig i august avslørte UniQure alvorlige bivirkninger hos tre av de 14 pasientene som ble behandlet med den høyere dosen av AMT-130. Selv om pasientene har kommet seg, har behovet for å håndtere denne situasjonen med maksimal forsiktighet gjort at UniQure har besluttet å stanse prosedyrene i høydosepasientgruppen til de har en sikkerhetsrapport i fjerde kvartal i år.

Denne beslutningen vil ikke påvirke pasienter i lavdosegruppen hvis “profil forblir sterk”, sier UniQure. Så det forventes at vi i andre kvartal 2023 kan ha ytterligere data om 24 måneders oppfølging av disse pasientene.

Fra et HS-familieperspektiv mener vi at vi er sterkere sammen, og at gjensidig støtte er enda mer verdifull når vi må møte tilbakeslag. Ettersom hvert fall etterfølges av en oppgang, stoler vi på at alle nye data innen HS-forskning gir forskerne nytt rom for undersøkelser. Derfor tror vi at den nye informasjonen fra denne nedturen kan bringe oss nærmere en effektiv behandling for HS. HS-miljøet over hele verden følger nøye med på HS-forskning og har en enorm takknemlighet overfor alle pasientene og forskerne som er involvert i AMT-130-studien. Vi er takknemlige for all innsatsen og det personlige engasjementet i jakten på en behandling for Huntingtons sykdom. Samtidig må vi ikke glemme at selv om vi sterkt ønsker å finne en behandling for HS, er vår prioritet alltid helsen og sikkerheten til de modige frivillige som er villige til å delta i forskning. Derfor setter vi stor pris på sikkerhetsprotokollene for forsøkene, som overvåker pasientene nøye og iverksetter tiltak umiddelbart for å sikre deres velvære.

I lys av alt dette vil Moving Forward-teamet følge nøye med på oppdateringene om dette emnet på det neste EHDN-møtet i september og dele dem med HS-pasientene og familiene i nær fremtid.

Mer informasjon om UniQure og AMT-130 finner du her: