Enroll-HD: 10 Years Observing HD
– March 15, 2023
Enroll-HD is the world’s largest observational study being conducted in HD. This study is promoted by the CHDI Foundation, Inc. to speed up the development of effective treatments for Huntington’s Disease. Enroll-HD aims to observe and monitor how HD affects people and how it changes over time. It is focused on collecting a huge amount of demographic, clinical and biological information from the worldwide HD community with three specific goals: enhance the understanding of HD, support clinical trials and improve clinical care.
JOIN-HD: A platform for Juvenile HD
– March 9th, 2023
JOIN-HD is a worldwide registry for families affected by Juvenile onset Huntington’s Disease (JoHD), which aims to shed light on this diagnosis, bring together those impacted by JoHD, increase awareness and knowledge about this condition, facilitate research and help advocate for better care.
Juvenile onset Huntington’s Disease is diagnosed when a 20-year-old person or younger develops unequivocal HD symptoms.
Roche GENERATION HD2: giving Tominersen a second chance
– February 14th, 2023
After a hard setback in March 2021, when Roche stopped the GENERATION HD1 trial because of potential safety issues, the company is now fully prepared to give its huntingtin-lowering drug, Tominersen, a second chance.In fact, at the end of 2021, a comprehensive data analysis led Roche to conclude that the drug seemed to have benefited younger people who began the trial in earlier stages of HD.
Wave SELECT HD: when one is better than two
– February 14th, 2023
Wave is a strong contender in the Huntingtin lowering drug race. Their approach is a bit different from other companies, as their ASO is only trying to silence the expanded copy of the HD gene, while leaving the other copy of the gene alone. In other words, the company wants to selectively target the mutated Huntingtin protein and preserve the unaffected Huntingtin protein, based on the hypothesis that keeping the healthy protein might be beneficial for the person affected by HD
Skúšanie fázy 3 lieku Prilenia s pridopidínom - čím sa líši?
– September 13th, 2022
Pre všetkých, ktorí už nejaký čas sledujú výskum Huntingtonovej choroby, je pridopidín „starý známy“. Doteraz sa s týmto liekom uskutočnilo niekoľko štúdií, ktoré sa bližšie zaoberali jeho účinkom na dopamín. Hoci nám pomohli potvrdiť bezpečnosť a dobrú znášanlivosť pridopidínu, žiadna z týchto štúdií nebola úplne úspešná.
UniQure: vzostupy a pády AMT-130
– September 9th, 2022
UniQure je spoločnosť s odbornými znalosťami v oblasti génovej terapie, ktorá sa už dlho zaoberá hľadaním možností liečby HD. Ich predklinické štúdie na zvieracích modeloch ukázali, že AMT-130, kandidát na génovú terapiu HD, znížil obsah mutantného proteínu huntingtín a bol spojený so znížením progresie príznakov Huntingtonovej choroby.
PIVOT-HD, skúšanie fázy 2 spoločnosti PTC Therapeutics na zníženie hladiny huntingtínu
– September 8th, 2022
PTC Therapeutics je americká biofarmaceutická spoločnosť špecializujúca sa na vývoj génových terapií zriedkavých chorôb. Tím spoločnosti PTC Therapeutics preveril viac ako 300 000 molekúl pri hľadaní účinného terapeutického prístupu k HD, ktorý by dokázal znížiť hladinu huntingtínu, mohol sa podávať perorálne a mal vplyv vo vnútri aj mimo mozgu.
Pozastavenie nie je ukončenie: Aktuálne informácie o štúdii VIBRANT-HD spoločnosti Novartis
– September 8th, 2022
Koncom augusta spoločnosť Novartis napísala list komunite pacientov s HD, v ktorom vysvetlila dôvody svojho rozhodnutia dočasne pozastaviť dávkovanie lieku Branaplam v štúdii fázy 2b VIBRANT-HD u dospelých pacientov s HD. Spoločnosť Novartis uviedla, že: “ Toto rozhodnutie bolo prijaté, pretože u niektorých účastníkov štúdie sa objavili skoré príznaky vedľajších účinkov.
Ďalšia živá možnosť liečby Huntingtonovej choroby
– March 17th, 2022
Spoločnosť Novartis Pharmaceuticals uskutočňuje nábor účastníkov klinického skúšania fázy IIb s názvom VIBRANT-HD. V tejto štúdii sa bude skúmať liek Branaplam znižujúci hladinu huntingtínu, ktorý bol pôvodne vyvinutý na liečbu spinálnej svalovej atrofie, zničujúceho detského genetického ochorenia.
Aktualizácie o Roche GENERATION-HD1 a Tominersene: nie je koniec, kým nie je koniec
– February 3rd, 2022
Farmaceutická spoločnosť Roche sa nedávno podelila s komunitou HD o ďalšie podrobnosti o klinickom skúšaní GENERATION HD-1 vo fáze III. Toto klinické skúšanie zahŕňalo takmer 800 pacientov s HD z celého sveta a na základe odporúčania nezávislého výboru pre monitorovanie údajov sa v marci 2021 zastavilo dávkovanie.