PROOF-HD: capire i risultati preliminari e bilanciare le nostre aspettative

– June 12th, 2023

Alla fine di aprile, Prilenia ha presentato i risultati preliminari dello studio clinico PROOF-HD (PRidopidine Outcome On Function in Huntington Disease). L’anno scorso, il team di Moving Forward ha scritto un articolo su questo studio. Ora analizziamo i primi risultati di PROOF-HD e condividiamo le nostre aspettative per il prossimo futuro.

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Enroll-HD: 10 anni di osservazione dell'HD

– March 15, 2023

Enroll-HD è il più grande studio osservazionale condotto al mondo sulla Malattia di Huntington. Questo studio è promosso dalla CHDI Foundation, Inc. per accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci per la Malattia di Huntington. Enroll-HD ha l’obiettivo di osservare e monitorare come la Malattia di Huntington colpisce le persone e come cambia nel tempo. L’obiettivo è raccogliere un’enorme quantità di informazioni demografiche, cliniche e biologiche dalla comunità mondiale della Malattia di Huntington, con tre obiettivi specifici: migliorare la comprensione della malattia, sostenere gli studi clinici e migliorare l’assistenza clinica.

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JOIN-HD: una piattaforma per l'HD giovanile

March 9th, 2023

JOIN-HD è un registro mondiale per le famiglie colpite dalla Malattia di Huntington ad esordio giovanile (JoHD), che ha l’obiettivo di far luce su questa diagnosi, riunire le persone colpite dalla JoHD, aumentare la consapevolezza e la conoscenza di questa patologia, facilitare la ricerca e contribuire a sostenere una migliore assistenza. La Malattia di Huntington a esordio giovanile viene diagnosticata quando una persona di 20 anni o meno sviluppa sintomi inequivocabili di MH. 

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Roche GENERATION HD2: una seconda possibilità per Tominersen

– February 14th, 2023

Dopo una dura battuta d’arresto nel marzo 2021, quando Roche ha interrotto lo studio GENERATION HD1 a causa di potenziali problemi di sicurezza, l’azienda è ora pronta a dare una seconda possibilità al suo farmaco per la riduzione della Huntingtina, il Tominersen. GENERATION HD2 è uno studio clinico di fase 2 che intende valutare la sicurezza e l’efficacia di diversi livelli di dose di Tominersen rispetto al placebo in partecipanti con malattia di Huntington prodromica e manifesta precoce.

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Wave SELECT HD: quando uno è meglio di due

– February 14th, 2023

Wave è un forte concorrente nella corsa ai farmaci per la riduzione dell’Huntingtina. Il suo approccio è un po’ diverso da quello di altre aziende, in quanto il suo ASO (oligonucleotidi antisenso) cerca di silenziare solo la copia espansa del gene Huntington, lasciando in pace l’altra copia. In altre parole, l’azienda vuole colpire selettivamente la proteina Huntingtina mutata e preservare la proteina Huntingtina non affetta, basandosi sull’ipotesi che mantenere la proteina sana possa essere vantaggioso per la persona affetta da Malattia di Huntington. 

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Studio di fase 3 di Prilenia con Pridopidina - Perché è diverso?

– September 13th, 2022

Per tutti coloro che seguono da tempo la ricerca sulla Malattia di Huntington, la Pridopidina è una “vecchia conoscenza”. Ad oggi, sono stati condotti diversi studi con questo farmaco, che hanno esaminato da vicino il suo effetto sulla dopamina. Sebbene ci abbiano aiutato a confermare la sicurezza e la buona tollerabilità della Pridopidina, nessuno di questi studi ha avuto un successo completo. 

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UniQure: gli alti e i bassi di AMT-130

– September 9th, 2022

UniQure è un’azienda esperta in terapia genica, da tempo impegnata nella ricerca di opzioni terapeutiche per la Malattia di Huntington. Gli studi preclinici condotti su modelli animali hanno dimostrato che AMT-130, il prodotto candidato alla terapia genica per la MH, riduce la proteina Huntingtina mutante ed è associato a una diminuzione della progressione dei segni della Malattia di Huntington. 

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PIVOT-HD, studio di fase 2 di PTC Therapeutics per ridurre l'Huntingtina

– September 8th, 2022

PTC Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica statunitense specializzata nello sviluppo di terapie geniche per malattie rare. Il team di PTC Therapeutics ha vagliato più di 300.000 molecole alla ricerca di un approccio terapeutico efficace per la MH, in grado di ridurre l’Huntingtina, di essere somministrato per via orale e di avere un impatto all’interno e all’esterno del cervello.

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Sospendere non significa terminare: Aggiornamenti sullo studio VIBRANT-HD di Novartis

– September 8th, 2022

Alla fine di agosto, Novartis ha scritto una lettera alla comunità dei pazienti con Malattia di Huntington per spiegare le ragioni della decisione di sospendere temporaneamente il dosaggio di Branaplam nello studio di Fase 2b VIBRANT-HD su adulti con MH. Pur sapendo che questo tipo di notizia è sempre uno shock per tutte le famiglie che convivono con la Malattia di Huntington, dobbiamo ricordare che stiamo proteggendo e salvaguardando la salute dei pazienti coraggiosi e generosi che hanno volontariamente aderito a questa ricerca.

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Un'altra entusiasmante possibilità di trattamento della Malattia di Huntington

– March 17th, 2022

Novartis Pharmaceuticals sta reclutando partecipanti per lo studio clinico di fase IIb denominato VIBRANT-HD. Questo studio analizzerà il farmaco Branaplam, che riduce l’Huntingtina e che è stato originariamente sviluppato per l’atrofia muscolare spinale, una devastante malattia genetica pediatrica. Novartis sperimenterà Branaplam in pazienti con MH ad esordio precoce per verificare la sicurezza del farmaco nella MH e imparare qual è la dose giusta per ridurre l’Huntingtina, la proteina dannosa. 

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Aggiornamenti su Roche GENERATION-HD1 e Tominersen: non è finita finché non è finita

– February 3rd, 2022

L’azienda farmaceutica Roche ha recentemente condiviso con la comunità dei pazienti affetti da Malattia di Huntington ulteriori dettagli sullo studio clinico di fase III GENERATION HD-1. Questo studio clinico ha coinvolto quasi 800 pazienti affetti da MH in tutto il mondo e ha interrotto il dosaggio nel marzo 2021 in seguito al parere di un comitato indipendente di monitoraggio dei dati.

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