Mises à jour concernant Roche GENERATION-HD1 et Tominersen
l’histoire continue.
– Rédigé par l’équipe de Moving Forward : 3/02/2022
La société pharmaceutique Roche a récemment communiqué à la communauté MH des détails supplémentaires sur l’essai clinique de phase III GENERATION HD-1. Cet essai clinique, auquel ont participé près de 800 patients du monde entier, a été interrompu en mars 2021 sur l’avis d’un comité indépendant de surveillance des données.
Cette recommandation d’arrêter l’essai était basée sur l’aspect bénéfice/risque potentiel du Tominersen. Cela signifie que les bénéfices n’étaient ni clairs ni significatifs lorsque les patients ayant reçu le traitement expérimental étaient comparés aux patients n’ayant pas reçu le traitement expérimental. En outre, certains patients semblaient avoir vu leur état clinique s’aggraver.
En procédant à une analyse plus détaillée des données recueillies au cours de GENERATION-HD1, l’équipe de Roche a constaté qu’un sous-groupe de patients semblait bénéficier des effets du Tominersen. Il s’agissait de patients plus jeunes (âgés de moins de 48 ans), présentant une maladie moins grave et exposés à une dose moins fréquente du Tominersen (120 mg toutes les 16 semaines).
Pour ce groupe spécifique, on a observé certaines tendances positives dans les résultats des tests pour évaluer l’impact du Tominersen après que les participants ont été traités pendant 69 semaines. Ces résultats ne sont que des indications et ils ne nous apportent aucune certitude. Mais ils sont considérés comme intéressants, et Roche a donc décidé d’étudier plus avant si le traitement par Tominersen est bénéfique pour ce sous-groupe de patients.
Par conséquent, Roche est en train de concevoir un essai clinique de phase II plus ciblé pour ce groupe de patients. L’essai sera lancé prochainement et évaluera la sécurité, la tolérance et l’efficacité associées à différents dosages du Tominersen. L’équipe de Moving Forward estime que le fait de présenter les mises à jour du Tominersen aux patients dans un langage simple et clair, par le biais de communiqués de presse et de webinaires, constitue une étape très importante pour comprendre le travail qui se cache derrière chaque essai clinique et chaque société impliquée dans la recherche de thérapies efficaces pour la maladie de Huntington.
Bien que la communauté de la maladie de Huntington ait encore beaucoup de données à apprendre, nous sommes très reconnaissants à Roche pour le travail analytique approfondi qu’elle a réalisé au cours des derniers mois. C’est grâce à cet engagement, et aux ressources investies, que Roche a pu déterminer s’il fallait ou non lancer un nouvel essai clinique avec ce même médicament, mais cette fois avec un sous-groupe de patients très spécifique.
Chaque fois qu’un essai clinique débute, c’est un moment de grande excitation et d’espoir, avec de grandes attentes. Le développement de nouveaux médicaments et les essais cliniques sont des expériences et, comme toutes les expériences, nous ne savons pas si elles vont réussir ou non. Mais chaque essai nous permet de tirer des enseignements précieux. En tant que communauté, nous devons rester informés et continuer à nous éduquer et à nous encourager mutuellement pour faire face à toutes ces expériences. Nous devons être prêts à essuyer des revers et des échecs, mais ne pas abandonner pour autant. C’est le cours naturel du développement des médicaments. Et nous n’abandonnerons jamais avant d’avoir trouvé de bonnes solutions pour traiter la MH.
Ainsi, même si nous devons toujours rester prudents et attentifs pendant que les chercheurs procèdent à l’évaluation de l’innocuité, de la tolérabilité et de l’efficacité des médicaments, nous pensons que c’est une bonne nouvelle que Roche continue à explorer des thérapies potentielles pour la MH. Les familles de personnes atteintes de MH sont vulnérables, mais elles sont aussi extrêmement endurantes et prêtes à faire des efforts incroyables pour assurer le progrès clinique. Ce sont des héros qui fournissent des informations pour faire avancer la science. Il s’agit d’une contribution extraordinaire qui devrait être honorée par la communauté.
Toutes les informations et les données qui pourront être obtenues de ce nouvel essai de phase II nous aideront à accroître et à améliorer nos connaissances sur la MH. Ce sera également une excellente occasion d’entamer un dialogue nouveau et précoce avec les familles de personnes atteintes de MH, afin qu’elles puissent avoir des espoirs réalistes quant à l’impact de l’essai sur leur vie. Nous sommes conscients qu’il s’agit là de grandes réalisations, car elles nous aideront sans aucun doute dans notre quête collective d’une thérapie efficace pour modifier l’évolution de la maladie.
