Novedades sobre Roche GENERATION-HD1 y Tominersen
Esto no acaba hasta que acaba
Escrito por Moving Forward Team el 4 de febrero de 2022
La compañía farmacéutica Roche ha compartido recientemente con la comunidad Huntington más detalles sobre el ensayo clínico de fase III GENERATION HD-1. Este ensayo clínico, en el que participaron cerca de 800 pacientes con EH de todo el mundo, suspendió la administración del fármaco en marzo de 2021, por recomendación de un Comité Independiente de Monitorización de Datos, y tomó como criterio el perfil potencial de beneficio/riesgo de Tominersen. Esto significaba que los beneficios no fueron claros ni significativos cuando se compararon los pacientes que recibieron la terapia experimental con respecto a los que no la recibieron. Además, algunos pacientes parecían haber empeorado su estado clínico.
Tras realizar un análisis más detallado de los datos recogidos durante el ensayo GENERATION-HD1, el equipo de Roche descubrió que había un subgrupo de pacientes que parecía beneficiarse de los efectos de Tominersen. Se trataba de pacientes más jóvenes (menores de 48 años) con una afectación menos severa y que fueron expuestos a una dosis menos frecuente de Tominersen (120 mg cada 16 semanas).
Para este grupo específico, hubo algunas tendencias positivas en los resultados de las pruebas seleccionadas para evaluar el impacto de Tominersen después de que los participantes fueran tratados durante 69 semanas. Los resultados son sólo indicios y no nos proporcionan ninguna certeza. Sin embargo, estos datos se consideran interesantes y, en consecuencia, Roche ha decidido seguir investigando más si el tratamiento con Tominersen es beneficioso para este subgrupo de pacientes con Enfermedad de Huntington.
Por ello, la empresa está diseñando un ensayo clínico de fase II más específico para este grupo de pacientes. El ensayo se iniciará en breve y evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia asociadas a diferentes dosis de Tominersen. El equipo de Moving Forward piensa que hacer llegar a los pacientes las novedades de Tominersen en un lenguaje sencillo y claro, a través de comunicados de prensa y webinars es un paso muy importante para entender el trabajo que hay detrás de cada ensayo clínico y de cada empresa implicada en la búsqueda de terapias eficaces para la enfermedad de Huntington.
Aunque todavía quedan muchos datos que la comunidad de Huntington debe conocer, estamos muy agradecidos por el amplio trabajo de análisis que Roche ha realizado en los últimos meses. Es gracias a este compromiso, y a los recursos invertidos, que Roche ha podido valorar si lanzar o no un nuevo ensayo clínico con este mismo fármaco, pero esta vez con un subgrupo muy específico de pacientes.
Cada vez que se inicia un ensayo clínico, es un acontecimiento de gran emoción y esperanza, que genera grandes expectativas. El desarrollo de nuevos medicamentos y los ensayos clínicos son experimentos y, como todos los experimentos, no podemos saber si tendrán éxito o no. Pero de cada ensayo aprendemos valiosas lecciones. Nosotros, como comunidad, tenemos que mantenernos informados y seguir educándonos y animándonos mutuamente para hacer frente a todos estos experimentos. Tenemos que estar preparados para los contratiempos y los fracasos, pero sin claudicar. Este es el proceso natural de desarrollo de los medicamentos. Pero nunca nos rendiremos antes de haber conseguido encontrar alguna solución para el tratamiento de la EH.
Por lo tanto, aunque siempre debemos ser muy cautelosos y prudentes mientras los investigadores trabajan en garantizar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de los fármacos, creemos que es una buena noticia que Roche siga explorando posibles terapias para la EH. Las familias Huntington son vulnerables, pero también son extremadamente fuertes y están dispuestas a hacer esfuerzos increíbles para garantizar el progreso clínico en la EH. Son héroes que aportan información valiosa para el avance de la ciencia. Es una contribución admirable que debe ser reconocida por la comunidad.
Toda la información y los datos que se podrán conseguir de este nuevo ensayo de fase II nos ayudarán a seguir aumentando y mejorando nuestros conocimientos sobre la EH. También será una excelente oportunidad para iniciar un nuevo y temprano diálogo con las familias Huntington, para que puedan tener unas expectativas realistas sobre el impacto del ensayo en sus vidas. Entendemos que estos serán grandes avances, ya que sin duda nos ayudarán en nuestra búsqueda colectiva de una terapia eficaz para modificar el curso de la enfermedad.
