Roche GENERATION HD2: dando a Tominersen una segunda oportunidad

Escrito por el equipo Moving Forward, el 7 de Febrero de 2023

Tras un duro revés en marzo de 2021, cuando Roche detuvo el ensayo GENERATION HD1 por posibles problemas de seguridad, la compañía está ahora plenamente preparada para dar una segunda oportunidad a Tominersen, su fármaco reductor de la huntingtina.

De hecho, a finales de 2021, un análisis exhaustivo de los datos llevó a Roche a concluir que el fármaco parecía haber beneficiado a las personas más jóvenes que empezaron el ensayo en fases más tempranas de la EH – puedes ver la noticia de Moving Forward aquí

Por ese motivo, Roche ha decidido seguir adelante y planificar un segundo estudio con Tominersen, el estudio GENERATION HD2, en el que se reclutarán participantes más jóvenes y con síntomas de la EH más leves que los que fueron incluidos en el estudio GENERATION HD1.

GENERATION HD2 es un ensayo clínico de fase 2 que quiere evaluar las respuestas de seguridad y eficacia ante diferentes niveles de dosis de Tominersen en comparación con placebo, en participantes con enfermedad de Huntington prodrómica y manifiesta en fase de inicio.

El ensayo pretende seleccionar en torno a 360 participantes con signos sutiles de la enfermedad de Huntington (EH prodrómica) o con síntomas clínicos de EH en una fase incipiente (EH manifiesta temprana), de entre 25 y 50 años, con una puntuación CAP de 400 a 500. La puntuación CAP es un cálculo de investigación basado en la edad y el número de repeticiones CAG,  que es un indicador de las variables del estadío de la enfermedad en la EH. Los posibles participantes tendrán que poder someterse a extracciones de sangre, punciones lumbares y  resonancias magnéticas. También necesitarán tener a alguien que pueda ser su «acompañante del ensayo» durante todo

el estudio. Las personas que participaron en GENERATION HD1  no podrán ser elegibles para participar en GENERATION HD2 (excepto quienes participaron dentro del grupo placebo), ya que este nuevo estudio está probando Tominersen en adultos no sometidos previamente a este tratamiento.

El ensayo se realizará en 15 países:  Alemania, Argentina, Australia, Austria, Canadá, Dinamarca, Estados Unidos, Francia, Italia, Nueva Zelanda, Polonia, Portugal, España, Reino Unido y Suiza. En España, está previsto reclutar un total de 51 pacientes y  los Hospitales que participarán serán el Virgen de la Macarena en Sevilla, el Universitario de Burgos, el Universitario de Badajoz, el Universitario de la Fe en Valencia, el de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, el Ramón y Cajal de Madrid y el de Cruces en Barakaldo (Vizcaya).

Los participantes se dividirán en 3 grupos al azar y recibirán inyecciones en la columna vertebral cada 4 meses durante 16 meses. Estas inyecciones tendrán una dosis más baja de Tominersen (60 mg), una dosis más alta de Tominersen (100 mg) o un placebo (inyección sin fármaco). Los participantes y los investigadores desconocen quién pertenece a cada uno de estos tres grupos de estudio.

Los investigadores esperan que una dosis más baja y menos frecuente en fases más tempranas de la EH ayude a descubrir el impacto positivo de Tominersen en la disminución de la huntingtina y a superar los problemas de seguridad identificados en el GENERATION HD1.

Creemos que esta nueva oportunidad para Tominersen pone de relieve el importante papel de las personas con enfermedad de Huntington prodrómica y de manifestación temprana en el avance de la investigación y esperamos que la dosis más baja y menos frecuente de Tominersen haga que este ensayo sea menos gravoso para ellos.

También esperamos que la inclusión de países como Australia, Argentina y Portugal en este ensayo específico amplíe la cobertura geográfica de la investigación de la EH y ofrezca nuevas oportunidades a aquellos que realmente quieren participar en estudios y ensayos sobre la EH pero que aún no habían tenido ninguna oportunidad para hacerlo.

Además, creemos que la incorporación de nuevas escalas de evaluación como el HD-ISS en el ensayo GENERATION HD2 refuerza la importancia del trabajo científico desarrollado constantemente por los investigadores de la EH y refuerza la relevancia de incluir a personas en estadíos preclínicos de la enfermedad dentro  del proceso de investigación. Pensamos que este ensayo clínico puede abrir la puerta a una participación activa de las personas asintomáticas en la investigación de la EH, lo que justifica y refuerza nuestro compromiso y esfuerzos para proporcionar apoyo a este grupo dentro del proyecto Moving Forward.

Al investigar Tominersen durante tantos años, Roche ha demostrado un compromiso a largo plazo con la investigación de la EH, lo que es muy apreciado por la comunidad mundial de la EH.

Este compromiso y los enormes esfuerzos de los investigadores de la EH y de las familias con EH que participan en los ensayos clínicos hacen que continúe la carrera «CurarLaEH», aportándonos esperanza y motivos para creer en un futuro mejor libre de la EH. 

Más información sobre GENERATION-HD2 en España gracias a la ilustración del Dr. Jose Luis Lopez Sendón, Neurólogo del Hospital Ramón y Cajal, Madrid (España).

Puedes encontrar más información sobre GENERATION HD2 aquí:

follow us on our new social media channels!

Watch our campaign videos, project updates, exclusive content and more.