ROCHE GENERASJON HD2: GI TOMINERSEN EN NY SJANSE
– Skrevet av Moving Forward-teamet 7. februar 2023
Etter et hardt tilbakeslag i mars 2021, da Roche stoppet GENERATION HD1-studien på grunn av potensielle sikkerhetsproblemer, er selskapet nå fullt forberedt på å gi sitt Huntingtin-senkende legemiddel, Tominersen, en ny sjanse. Faktisk førte en omfattende dataanalyse i slutten av 2021 til at Roche konkluderte med at legemidlet så ut til å ha vært til nytte for yngre personer som startet studien i tidligere stadier av HS – se nyhetsartikkelen Moving Forward her.
Derfor har Roche besluttet å gå videre og planlegge en ny studie med Tominersen, GENERATION HD2-studien, som vil omfatte deltakere som er yngre og har mildere symptomer på HS enn de som deltok i GENERATION HD1. GENERATION HD2 er en klinisk fase 2-studie som ønsker å evaluere sikkerheten og effekten av ulike dosenivåer av Tominersen sammenlignet med placebo hos deltakere med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sykdom.
Studien tar sikte på å rekruttere rundt 360 deltakere med subtile tegn på Huntingtons sykdom (prodromal HS) eller kliniske symptomer på HS i et tidlig stadium (tidlig manifest HS), i alderen 25 til 50 år, med en CAP-score på 400 til 500. CAP-skåren er en forskningsberegning basert på alder og antall CAG-repetisjoner som er en prediktor for sykdomstilstandsvariabler ved HS. Potensielle deltakere må tåle å gi blod, ta lumbalpunksjoner og MR-undersøkelser. De må også ha noen som kan være deres «studieledsager» gjennom hele studien. Personer som deltok i GENERATION HD1 vil ikke kunne delta i GENERATION HD2 (unntatt de som deltok i placebogruppen), ettersom denne nye studien tester Tominersen på tidligere ubehandlede voksne.
Studien skal gjennomføres i 15 land, nemlig Argentina, Australia, Østerrike, Canada, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italia, New Zealand, Polen, Portugal, Spania, Sveits, Storbritannia og USA. Deltakerne vil bli delt inn i tre grupper ved loddtrekning og vil få injeksjoner i ryggmargen hver fjerde måned i 16 måneder. Disse injeksjonene vil enten inneholde en lavere dose Tominersen (60 mg), en høyere dose Tominersen (100 mg) eller placebo (injeksjon uten legemiddel). Deltakerne og forskerne vet ikke hvem som tilhører hvilken forsøksgruppe.
Forskerne forventer at lavere og mindre hyppige doser på tidligere stadier av HS vil bidra til å avdekke den positive effekten av Tominersen for å senke Huntingtin og overvinne sikkerhetsproblemene som ble identifisert i GENERATION HD1.
Vi mener at denne nye muligheten for Tominersen fremhever den viktige rollen personer med prodromal og tidlig manifest Huntingtons sykdom spiller for å fremme forskningen, og vi håper at den lavere og mindre hyppige doseringen av Tominersen vil gjøre denne studien mindre belastende for dem.
Vi håper også at inkluderingen av land som Australia, Argentina og Portugal i denne spesifikke studien vil utvide geografien for HS-forskning og gi nye muligheter til de som virkelig ønsker å delta i HS-studier og forsøk, men som ikke har hatt noen mulighet til nå.
I tillegg mener vi at innlemmelsen av nye vurderingsskalaer som HD-ISS i GENERATION HD2-studien forsterker betydningen av det vitenskapelige arbeidet som stadig utvikles av HS forskere, og styrker relevansen av å inkludere personer i prekliniske sykdomsstadier i forskningsprosessen. Vi tror at denne kliniske studien kan åpne døren for en aktiv deltakelse av asymptomatiske personer i HS-forskning, noe som rettferdiggjør og styrker vårt engasjement og vår innsats for å gi støtte til denne gruppen i Moving Forward-prosjektet.
Ved å undersøke Tominersen i så mange år har Roche vist et langsiktig engasjement for HS-forskning, noe som er høyt verdsatt av det globale HS-samfunnet.
Dette engasjementet og den enorme innsatsen til HS forskere og HS-familier som deltar i kliniske studier, vil fortsette «CureHD»-løpet og gi oss håp og tro på en bedre fremtid uten HS.
Mer informasjon om GENERATION HD2 finner du her: