Roche GENERATION HD2:
даём Томинерсену второй шанс
— Написано командой «Движение Вперёд» 7 февраля 2023 года
После тяжёлых новостей в марте 2021 года, когда компания Roche прекратила испытания в рамках исследования GENERATION HD1 из-за потенциальных проблем с безопасностью, компания заявила о готовности дать своему препарату Томинерсен, снижающему уровень гентингтина, второй шанс. Фактически, в конце 2021 года всеобъемлющий анализ данных привел компанию Roche к выводу, что препарат, похоже, принёс пользу более молодым участникам, которые начали исследование на более ранних стадиях БГ — см. новостной материал здесь
Поэтому компания Roche решила двигаться дальше в этом направлении и планирует второе испытание Томинерсена — испытание GENERATION HD2, в которое будут включены участники более молодого возраста и с более легкими симптомами БГ по сравнению с теми, кто участвовал в GENERATION HD1.
GENERATION HD2 — это клиническое исследование фазы 2, цель которого оценить безопасность и эффективность различных доз томинерсена по сравнению с плацебо у участников с продромальной и ранней стадией болезни Гентингтона.
Цель исследования — набрать около 360 участников с едва заметными признаками болезни Гентингтона (продромальная стадия БГ) или клиническими симптомами БГ на ранней стадии (ранняя манифестная стадия БГ), в возрасте от 25 до 50 лет, с показателем CAP от 400 до 500. Оценка CAP — это исследовательский расчёт, основанный на возрасте и количестве CAG-повторов, который является предиктором переменных состояния болезни при БГ. Потенциальным участникам предстоит сдать кровь, пройти люмбальную пункцию и магнитно-резонансную томографию. Им также понадобится человек, который будет сопровождать их на протяжении всего исследования. Люди, участвовавшие в GENERATION HD1, не смогут принять участие в GENERATION HD2 (за исключением тех, кто участвовал в группе плацебо), поскольку в новом исследовании томинерсен тестируется на ранее не лечившихся взрослых.
Испытания будут проводиться в 15 странах, а именно в Австралии, Аргентине, Австрии, Канаде, Дании, Франции, Германии, Италии, Новой Зеландии, Польше, Португалии, Испании, Швейцарии, Великобритании и США.
Участники будут разделены на 3 группы случайным образом и будут получать спинальные инъекции каждые 4 месяца в течение 16 месяцев. Эти инъекции будут содержать либо меньшую дозу Томинерсена (60 мг), либо большую дозу Томинерсена (100 мг), либо плацебо (инъекция без препарата). Участники и исследователи не будут знать, кто относится к какой группе исследования.
Исследователи ожидают, что более низкая и менее частая дозировка на более ранних стадиях БГ поможет выявить положительное влияние томинерсена на снижение уровня гентингтина и преодолеть проблемы безопасности, выявленные в GENERATION HD1.
Мы считаем, что это новое исследование Томинерсена подчеркивает важность роли людей с продромальной и ранней стадией болезни Гентингтона в прогрессе научных исследований в данной области, и мы надеемся, что более низкая и менее частая дозировка Томинерсена сделает это испытание менее обременительным для участников.
Мы также надеемся, что включение таких стран, как Австралия, Аргентина и Португалия, в это конкретное испытание расширит географию исследований в области БГ и предоставит новые возможности тем, кто действительно хочет участвовать в исследованиях и испытаниях по БГ, но до сих пор не имел такого шанса.
Кроме того, мы считаем, что включение новых шкал оценки, таких как HD-ISS, в исследование GENERATION HD2 подкрепляет важность научной работы, постоянно проводимой исследователями БГ, и усиливает актуальность включения людей на доклинических стадиях заболевания в исследовательский процесс. Мы считаем, что это клиническое испытание может открыть дверь для активного участия бессимптомных носителей гена БГ в научных исследованиях, что оправдывает и усиливает наши обязательства и усилия по оказанию поддержки этой группе в рамках проекта “Движение Вперёд”.
Исследуя Томинерсен в течение стольких лет, компания Roche демонстрирует долгосрочную приверженность исследованиям в области БГ, что высоко ценится мировым сообществом семей и специалистов по БГ. Этот вклад и огромные усилия исследователей и семей с БГ, участвующих в клинических испытаниях, продолжат марафон «Вылечим болезнь Гентингтона», давая нам надежду и веру в лучшее будущее без БГ.
Более подробную информацию о GENERATION HD2 можно найти здесь:
