Enroll-HD: 10 лет наблюдений за болезнью Гентингтона
– 14/03/2023
Enroll-HD — это крупнейшее в мире обсервационное исследование, посвящённое болезни Гентингтона. Это исследование проводится при поддержке Фонда CHDI Foundation, Inc. с целью ускорить разработку эффективных методов лечения болезни Гентингтона. Цель Enroll-HD — наблюдение и мониторинг за тем, как БГ влияет на людей, и как она меняется со временем.
JOIN-HD: платформа данных для изучения ювенильной формы болезни Гентингтона
— 9/03/2023
JOIN-HD — это всемирный реестр пациентов и семей, страдающих ювенильной формой болезни Гентингтона (ЮБГ), который создан для того, чтобы пролить свет на этот диагноз, объединить тех, кто страдает от ЮБГ, повысить осведомленность об этом заболевании, способствовать проведению научных исследований и улучшению ухода за пациентами с этим заболеванием.
Wave SELECT HD: когда один лучше, чем двое
– 15/02/2023
Wave — сильный соперник среди компаний, занимающихся поиском препаратов для снижения уровня гентингтина. Подход компании Wave немного отличается от других компаний, поскольку разработанные ими антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) оказывают действие только на расширенную копию гена БГ, игнорируя при этом другую, здоровую копию гена.
Roche GENERATION HD2: даём Томинерсену второй шанс
– 15/02/2023
После тяжёлых новостей в марте 2021 года, когда компания Roche прекратила испытания в рамках исследования GENERATION HD1 из-за потенциальных проблем с безопасностью, компания заявила о готовности дать своему препарату Томинерсен, снижающему уровень гентингтина, второй шанс.
3 фаза испытания придопидина компанией Prilenia – что нового и чем оно отличается?
— 12/09/2022
Название препарата придопидин знакомо тем, кто следит за исследованиями в области болезни Гентингтона.
Этот препарат был исследован в нескольких испытаниях, в которых пристально изучалось его влияние на дофамин.
UniQure: взлёты и падения AMT-130
— 9/09/2022
UniQure — это компания, специализирующаяся на генной терапии, которая много лет занимается поисками методов лечения БГ. Их доклинические исследования на животных моделях показали, что AMT-130, кандидат в препараты генной терапии для лечения БГ, снижал уровень мутантного белка гентингтина и был связан с уменьшением прогрессирования признаков болезни Гентингтона.
PIVOT-HD, 2 фаза исследования компании PTC Therapeutics для снижения уровня гентингтина
– 8/09/2022
PTC Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке генной терапии редких заболеваний. Команда PTC Therapeutics протестировала более 300 000 молекул в поисках эффективного терапевтического подхода к лечению болезни Гентингтона, в основе которого лежит снижение уровня гентингтина, который может применяться перорально и оказывать воздействие внутри и вне мозга.
Приостановить - не значит прекратить: обновленная информация об исследовании VIBRANT-HD компании Новартис
– 8/09/2022
В конце августа компания Новартис направила сообществу пациентов с БГ письмо, в котором объяснила причины своего решения временно приостановить дозирование препарата Бранаплам в исследовании 2b фазы VIBRANT-HD среди взрослых пациентов с БГ.
Еще одна яркая возможность для лечения болезни Гентингтона
— 15/03/2022
Компания Novartis Pharmaceuticals ведёт набор участников для фазы IIb клинического исследования под названием VIBRANT-HD. В этом исследовании будет изучаться препарат Бранаплам, снижающий уровень белка гентингтина, который был первоначально разработан для лечения спинальной мышечной атрофии, разрушительного педиатрического генетического заболевания.
Обновлённые данные исследования GENERATION-HD1 компании Roche: ещё не всё потеряно
— 04/02/2022
Фармацевтическая компания Roche недавно поделилась с сообществом пациентов с болезнью Гентингтона новыми подробностями III фазы клинического исследования GENERATION HD-1. В этом клиническом испытании участвовало около 800 пациентов с БГ со всего мира, и оно было прекращено в марте 2021 года по рекомендации Независимого Комитета по Мониторингу Данных (IDMC). Рекомендация прекратить исследование была основана на потенциальном профиле пользы/риска томинерсена.