UniQure: взлёты и падения AMT-130

— 9/09/2022

UniQure — это компания, специализирующаяся на генной терапии, которая много лет занимается поисками методов лечения БГ. Их доклинические исследования на животных моделях показали, что AMT-130, кандидат в препараты генной терапии для лечения БГ, снижал уровень мутантного белка гентингтина и был связан с уменьшением прогрессирования признаков болезни Гентингтона.

Читать дальше

PIVOT-HD, 2 фаза исследования компании PTC Therapeutics для снижения уровня гентингтина

– 8/09/2022

PTC Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке генной терапии редких заболеваний. Команда PTC Therapeutics протестировала более 300 000 молекул в поисках эффективного терапевтического подхода к лечению болезни Гентингтона, в основе которого лежит снижение уровня гентингтина, который может применяться перорально и оказывать воздействие внутри и вне мозга. 

Читать дальше

Приостановить - не значит прекратить: обновленная информация об исследовании VIBRANT-HD компании Новартис

– 8/09/2022

В конце августа компания Новартис направила сообществу пациентов с БГ письмо, в котором объяснила причины своего решения временно приостановить дозирование препарата Бранаплам в исследовании 2b фазы VIBRANT-HD среди взрослых пациентов с БГ.

Читать дальше

Еще одна яркая возможность для лечения болезни Гентингтона

— 15/03/2022

Компания Novartis Pharmaceuticals   ведёт набор участников для фазы IIb  клинического исследования под названием VIBRANT-HD. В этом исследовании будет изучаться препарат Бранаплам, снижающий уровень белка гентингтина, который был первоначально разработан для лечения спинальной мышечной атрофии, разрушительного педиатрического генетического заболевания.

Читать дальше

Обновлённые данные исследования GENERATION-HD1 компании Roche: ещё не всё потеряно

— 04/02/2022

Фармацевтическая компания Roche недавно поделилась с сообществом пациентов с болезнью Гентингтона новыми подробностями III фазы клинического исследования GENERATION HD-1. В этом клиническом испытании участвовало около 800 пациентов с БГ со всего мира, и оно было прекращено в марте 2021 года по рекомендации Независимого Комитета по Мониторингу Данных (IDMC). Рекомендация прекратить исследование была основана на потенциальном профиле пользы/риска томинерсена.

Читать дальше