Еще одна яркая возможность для лечения болезни Гентингтона
— 15/03/2022
Компания Novartis Pharmaceuticals ведёт набор участников для фазы IIb клинического исследования под названием VIBRANT-HD. В этом исследовании будет изучаться препарат Бранаплам, снижающий уровень белка гентингтина, который был первоначально разработан для лечения спинальной мышечной атрофии, разрушительного педиатрического генетического заболевания.
Обновлённые данные исследования GENERATION-HD1 компании Roche: ещё не всё потеряно
— 04/02/2022
Фармацевтическая компания Roche недавно поделилась с сообществом пациентов с болезнью Гентингтона новыми подробностями III фазы клинического исследования GENERATION HD-1. В этом клиническом испытании участвовало около 800 пациентов с БГ со всего мира, и оно было прекращено в марте 2021 года по рекомендации Независимого Комитета по Мониторингу Данных (IDMC). Рекомендация прекратить исследование была основана на потенциальном профиле пользы/риска томинерсена.