Обновлённые данные исследования GENERATION-HD1 компании Roche

ещё не всё потеряно.

Фармацевтическая компания Roche недавно поделилась с сообществом пациентов с болезнью Гентингтона новыми подробностями III фазы клинического исследования GENERATION HD-1. В этом клиническом испытании участвовало около 800 пациентов с БГ со всего мира, и оно было прекращено в марте 2021 года по рекомендации Независимого Комитета по Мониторингу Данных (IDMC). Рекомендация прекратить исследование была основана на потенциальном профиле пользы/риска томинерсена. Это означает, что польза не была очевидной и значительной, когда пациентов, получавших экспериментальную терапию, сравнивали с пациентами, не получавшими экспериментальную терапию. Более того, у некоторых пациентов, похоже, ухудшилось клиническое состояние.

Проведя более детальный анализ данных, собранных в ходе GENERATION-HD1, команда Roche обнаружила, что существует подгруппа пациентов, которые, как оказалось, выиграли от воздействия томинерсена.  Это были более молодые пациенты (люди в возрасте до 48 лет) с менее тяжелой формой заболевания, которые получали томинерсен в меньшей дозе (120 мг каждые 16 недель).

Для этой конкретной группы были отмечены некоторые положительные тенденции в результатах тестов, выбранных для оценки воздействия Томинерсена после того, как участники проходили лечение в течение 69 недель. Эти результаты являются всего лишь ориентирами и не дают нам никакой уверенности.  В то же время эти результаты представляются интересными, и поэтому компания Roche решила подробнее изучить вопрос о том, полезно ли лечение томинерсеном для этой подгруппы пациентов с БГ. 

Поэтому компания разрабатывает более целенаправленное клиническое исследование II фазы для этой группы пациентов. Испытание начнется в ближайшее время и будет оценивать безопасность, переносимость и эффективность различных дозировок томинерсена.

Команда проекта «Движение Вперёд»  считает, что донесение до пациентов информации о Томинерсене простым и понятным языком с помощью пресс-релизов и вебинаров является очень важным шагом на пути к пониманию работы, стоящей за каждым клиническим испытанием и каждой компанией, участвующей в поиске эффективных методов лечения болезни Гентингтона.

Хотя сообществу пациентов с болезнью Гентингтона еще предстоит изучить множество данных, мы очень благодарны компании Roche за большую аналитическую работу, проделанную за последние месяцы. Именно благодаря этой работе и вложенным ресурсам Roche смогла определить, стоит ли начинать новое клиническое испытание этого же препарата, но на этот раз с очень специфической подгруппой пациентов.

Каждый раз, когда начинается клиническое исследование, это время большого волнения и надежд, а также больших ожиданий. Разработка новых лекарств и клинические испытания — это эксперименты, и мы не знаем, будут ли они успешными или нет. Но из каждого испытания мы извлекаем ценные уроки. Мы, как сообщество, должны оставаться в курсе событий, продолжать обучать и подбадривать друг друга, чтобы справиться со всеми этими экспериментами. Мы должны быть готовы к неудачам и провалам, но при этом не сдаваться. Это естественный ход разработки лекарств.  И мы никогда не сдадимся, пока не будет найдено лучшее решение для лечения БГ. 

Таким образом, мы всегда должны оставаться осторожными и внимательными, пока исследователи работают над обеспечением безопасности, переносимости и эффективности препаратов, и мы считаем хорошей новостью то, что Roche продолжает изучать потенциальные методы лечения БГ. Семьи больных БГ уязвимы, но они также чрезвычайно выносливы и готовы приложить невероятные усилия для обеспечения клинического прогресса в области БГ. Люди, принимающие участие в исследованиях,  герои, предоставляющие информацию для развития науки. Это невероятный вклад, и он должен быть оценен обществом по достоинству.

Вся информация и данные, которые могут быть получены в ходе нового испытания II фазы, помогут нам расширить и улучшить наши знания о БГ. Это также станет прекрасной возможностью начать новый предварительный диалог с семьями больных БГ, чтобы они могли иметь реалистичные надежды относительно влияния клинических испытаний на их жизнь. Мы понимаем, что нас ждут большие достижения, поскольку они, несомненно, помогут нам в наших коллективных поисках эффективной терапии для изменения течения болезни.

Больше информации об этом Вы найдёте здесь: