Enroll-HD: 10 лет наблюдений за болезнью Гентингтона
— Написано командой “Движение Вперёд” 14 марта 2023 года
Enroll-HD — это крупнейшее в мире обсервационное исследование, посвящённое болезни Гентингтона. Это исследование проводится при поддержке Фонда CHDI Foundation, Inc. с целью ускорить разработку эффективных методов лечения болезни Гентингтона. Цель Enroll-HD — наблюдение и мониторинг за тем, как БГ влияет на людей, и как она меняется со временем.
В рамках исследования проводится сбор огромного количества демографической, клинической и биологической информации среди мирового сообщества людей с БГ с тремя конкретными целями: улучшить понимание БГ, поддержать клинические испытания и совершенствовать клинический уход за пациентами с БГ.
Участие в исследовании Enroll-HD предполагает ежегодное посещение клиники, где каждому участнику исследования проводится ряд тестов и оценок для отслеживания текущего состояния здоровья. Информация собирается каждый год у одних и тех же людей с использованием одних и тех же стандартных процедур в течение длительного времени. В Enroll-HD может принять участие любой член семьи с БГ, так как среди участников есть люди с проявлениями БГ, люди с преманифестным/продромальным течением БГ, люди из группы риска по БГ, люди с отрицательным тестом на БГ и люди, не входящие в группу риска по БГ (например, супруги, партнёры, лица, осуществляющие уход).
Объём исследования достиг впечатляющих цифр: более 25.550 участников, 94.845 визитов к врачу в рамках Enroll-HD, выполненных в 156 исследовательских подразделениях в 23 странах Европы, Северной Америки, Австралии и Латинской Америки.
Enroll-HD также является чрезвычайно важной платформой клинических исследований, объединяющей людей с БГ, семьи, исследователей, клиницистов и других специалистов здравоохранения, защитников пациентов и всех, кто интересуется БГ. Уникальная всемирная база данных, созданная благодаря Enroll-HD, служит очень богатой почвой для проведения дополнительных исследований в области БГ, которые помогут понять многие аспекты этого заболевания. Фактически, заинтересованные исследователи могут запросить данные этого обсервационного исследования для проведения своих собственных научных изысканий. Сотни исследований уже использовали данные, предоставленные участниками Enroll-HD, для изучения таких тем, как влияние артериального давления на симптомы БГ или влияние ВИЧ-инфекции на скорость прогрессирования БГ. База данных Enroll-HD позволила создать новую классификационную систему для определения стадий БГ, выявить биомаркеры и генетические модификаторы и определить новые терапевтические цели. Важно отметить, что это могло произойти только благодаря бескорыстному и бесценному вкладу участников этого обсервационного исследования — семей больных БГ.
Более того, участие в Enroll-HD может открыть двери для участия в других исследованиях, включая клинические. Участие в исследовании Enroll-HD также является прекрасным шансом для людей с отрицательным тестом на БГ внести свой вклад в общее дело по борьбе с БГ. Минимальные требования этого исследования делают его идеальным для людей, которые неохотно участвуют в исследованиях по БГ или не соответствуют строгим критериям многих исследований по болезни Гентингтона.
Enroll-HD — это наглядное доказательство того, что объединение усилий всегда является лучшим способом достижения общей цели. Благодаря усилиям, приложенным в ходе предшествующего обсервационного исследования REGISTRY, которое началось в 2004 году и включало 140 европейских центров, были заложены основы для того, чтобы Enroll-HD сейчас побило все рекорды по количеству участников во всем мире.
Кроме того, высокие стандарты этого исследования подразумевают, что центры Enroll-HD отвечают строгим и единым требованиям качества, что вызывает доверие у семей с БГ. Участие в таких хорошо организованных обсервационных исследованиях — это больше, чем просто участие в исследовании. Для многих семей с БГ это возможность регулярных осмотров и визитов к врачам. Как показали опросы в рамках проекта “Движение Вперёд”, семьи хотели бы иметь более тесную связь с опытными специалистами по лечению БГ и более регулярные посещения клинических центров. Программа Enroll-HD удовлетворяет эту потребность, поскольку семьи с БГ, участвующие в этом исследовании, имеют возможность чаще общаться с медицинскими работниками, особенно с неврологами.
Ева, молодая женщина из Испании, участница Enroll-HD, рассказывает о том, что для неё значит быть частью этого проекта: «Enroll-HD — один из самых важных международных проектов, посвященных болезни Гентингтона. Я считаю, что все семьи, живущие с этим заболеванием, должны знать о нём и участвовать в нём, поскольку это очень простой способ сотрудничать с будущими исследованиями и клиническими испытаниями, просто приходя на приём раз в год и анонимно предоставляя данные. Из этого большого массива информации можно сделать множество гипотез и выводов, которые могут привести к улучшению качества нашей жизни и, конечно, к поиску методов лечения БГ».
Более подробную информацию об исследовании Enroll-HD можно найти здесь:
