Текущее исследование с применением AMT-130 у пациентов с БГ началось в сентябре 2019 года в США и также проводится в Европе. Это исследование фазы 1/2, поэтому его основная цель — найти безопасную дозу AMT-130 для пациентов с ранней манифестной формой БГ. Участники исследования подвергаются хирургической процедуре, в ходе которой препарат вводится глубоко в мозг, чтобы подавить выработку клетками мозга белка гентингтина. Участники разделены на три группы — с низкой дозой AMT-130, с высокой дозой AMT-130 и «контрольная» (люди, которые проходят через имитацию операции без введения препарата).

В ходе исследования будет изучаться реакция организма на препарат, переносимость препарата и процедур, а также то, как AMT-130 влияет на прогрессирование заболевания. Продолжительность исследования рассчитана на пять лет. В июне компания представила 12-месячные данные 10 пациентов (шестеро получали низкую дозу AMT-130, а четверо не получали никакого препарата). В целом, препарат и операция переносились хорошо, серьезных проблем с безопасностью не возникало. Кроме того, если посмотреть на уровни гентингтина и других биомаркеров у подгруппы пациентов, данные показали, что AMT-130 работает так, как и ожидалось, то есть со временем снижает уровень мутантного гентингтина.

В начале августа компания UniQure сообщила о серьезных побочных эффектах у трех из 14 пациентов, получавших повышенную дозу препарата AMT-130. Хотя пациенты выздоровели, необходимость максимально осторожного подхода к этой ситуации заставила UniQure принять решение приостановить процедуры в группе пациентов, получавших повышенную дозу, до получения отчета о безопасности в четвертом квартале этого года.

Это решение не повлияет на пациентов в группе низких доз, чей «профиль остается сильным», говорит UniQure. Поэтому ожидается, что во втором квартале 2023 года мы сможем получить дополнительные данные о 24-месячном наблюдении за этими пациентами.

С точки зрения членов семей с БГ, мы верим, что вместе мы сильнее, и что взаимная поддержка еще более ценна, когда нам приходится сталкиваться с неудачами в испытаниях. За каждым падением следует подъем, и мы верим, что каждые новые данные в исследованиях БГ дают исследователям новое пространство для изучения. Таким образом, мы считаем, что новая информация, полученная в ходе этого исследования, может приблизить нас к эффективному лечению БГ. Пациентское сообщество с БГ во всем мире внимательно следит за научными исследованиями и выражает огромную благодарность всем пациентам и исследователям, участвующим в испытании AMT-130. Мы благодарны за все усилия и личный вклад каждого, кто участвует  в поисках лечения болезни Гентингтона. В то же время мы не должны забывать, что, хотя мы очень хотим, чтобы лекарство от БГ скорее было найдено, нашим приоритетом всегда остается здоровье и безопасность отважных добровольцев, которые готовы участвовать в исследованиях. Именно поэтому мы высоко ценим протоколы безопасности испытаний, которые тщательно следят за пациентами и незамедлительно принимают меры для защиты их благополучия.

Учитывая все это, команда проекта “Движение Вперёд” соберёт все последния сведения по этой теме на следующем заседании EHDN в сентябре и поделится ими с пациентами и семьями с БГ в ближайшем будущем.

Более подробную информацию о UniQure и AMT-130 можно найти здесь: