Wave SELECT HD: когда один лучше, чем двое
— Написано командой «Движение Вперед» 7 февраля 2023 года
Wave — сильный соперник среди компаний, занимающихся поиском препаратов для снижения уровня гентингтина. Подход компании Wave немного отличается от других компаний, поскольку разработанные ими антисмысловые олигонуклеотиды (АСО) оказывают действие только на расширенную копию гена БГ, игнорируя при этом другую, здоровую копию гена. Иными словами, при этом подходе происходит избирательное воздействие на мутантный белок гентингтин и сохранение в исходном виде здорового белка, исходя из гипотезы, что сохранение здорового белка может быть полезно для человека, страдающего БГ.
“Мы не удаляем оба глаза, мы накладываем повязку на больной глаз и сохраняем зрение здорового глаза”, — объясняет Ральф Рейлманн, немецкий невролог-эксперт по БГ, основатель Института Джорджа Гентингтона и один из главных исследователей SELECT HD.
Недостатком этого селективного подхода является то, что он гораздо сложнее, чем другие экспериментальные методы лечения, снижающие уровень гентингтина, и требует от пациента наличия нужных изменений в SNP3, чтобы препарат подействовал. Поэтому не все смогут получить пользу от этой специфической терапии в краткосрочной перспективе.
Исследование SELECT HD — это небольшое клиническое испытание фазы 1b/2a, цель которого — проверить, безопасен ли препарат WVE-003, и определить, каким должен быть эффективный режим дозирования для снижения уровня мутировавшего белка гентингтина.
Цель SELECT HD — привлечь к участию в исследовании около 36 человек с ранними проявлениями болезни Гентингтона в возрасте от 25 до 60 лет. Исследование набирает участников и будет проводиться в Австралии, Канаде, Дании, Франции, Германии, Италии, Польше, Испании и Великобритании.
В сентябре прошлого года представители компании Wave сообщили, что предварительный мониторинг эффективности препарата показал, что лечение WVE-003 в дозе 30 или 60 мг привело к снижению уровня мутантного белка гентингтина на 20-30%, в то время как уровень обычного гентингтина остался примерно на том же уровне.
Таким образом, предварительные данные свидетельствуют о том, что WVE-003 работает так, как и ожидалось — он способен избирательно снижать токсичный белок и поддерживать уровень здорового белка для его благотворного воздействия на центральную нервную систему.
Хотя эти первые результаты вызывают большое волнение и положительные ожидания в сообществе специалистов и семей с БГ, мы не должны забывать, что этот селективный подход подразумевает определённые ограничения, так как только около 40% носителей гена БГ имеют определённый SNP3 и, таким образом, могут быть допущены к этому потенциальному лечению.
Тем не менее, мы считаем, что разработка селективного подхода к снижению уровня мутантного гентингтина является значительным прорывом в области исследований по БГ, который предоставит неоценимые данные для разработки эффективных методов лечения болезни Гентингтона в будущем.
Более того, мы должны признать, что персонализированная медицина — это стремительно развивающееся направление медицинской практики, которое основано на проекте генома человека (https://www.genome.gov/human-genome-project), что позволяет выбрать наилучший подход к конкретному заболеванию на основе генетического профиля людей, страдающих этим заболеванием.
Возможность выбрать нужное лекарство, в нужной дозе, для определённого человека на основе его генетики — это настоящая революция в области медицины. Применение такого передового подхода в области болезни Гентингтона — это серьёзный прорыв в медицине, что нас очень воодушевляет.
Более подробную информацию о SELECT HD можно найти здесь:
