WAVE SELECT HD: NÅR ÉN ER BEDRE ENN TO

– Skrevet av Moving Forward-teamet 7. februar 2023

Wave er en sterk utfordrer i kappløpet om Huntingtin-senkende legemidler. Tilnærmingen deres er litt annerledes enn andre selskaper, ettersom deres ASO bare prøver å dempe den utvidede kopien av HD-genet, mens den andre kopien av genet får være i fred. Med andre ord ønsker selskapet å selektivt målrette seg mot det muterte Huntingtin-proteinet og bevare det upåvirkede Huntingtin-proteinet, basert på hypotesen om at det å beholde det friske proteinet kan være gunstig for personen som er rammet av HS.

Vi fjerner ikke begge øynene, vi setter en øyelapp på det unormale øyet og lar det normale øyet fortsette å se, forklarer Ralf Reilmann, HS-spesialist og nevrolog, grunnlegger av George-Huntington Institute og en av de tyske hovedforskerne i SELECT HD.

Ulempen med denne selektive tilnærmingen er at den er langt mer kompleks enn andre Huntingtin-senkende eksperimentelle behandlinger og krever at pasienten har de riktige SNP3-endringene for at medisinen skal virke. Så ikke alle vil kunne dra nytte av denne spesifikke behandlingen på kort sikt. SELECT HD-studien er en liten klinisk fase 1b/2a-studie som ønsker å sjekke om legemiddelet WVE-003 er trygt og bestemme hva som bør være det effektive doseringsregimet for å redusere nivåene av det muterte Huntingtin-proteinet.

SELECT HD tar sikte på å rekruttere rundt 36 personer med tidlig manifest Huntingtons sykdom i alderen 25 til 60 år. Studien pågår i Australia, Canada, Danmark, Frankrike, Italia, Polen, Spania, Storbritannia, Tyskland og Østerrike, og det rekrutteres fortsatt.

I september i fjor informerte Wave samfunnet om at en foreløpig overvåking av effektiviteten av legemidlet viste at WVE-003-behandlingen med 30 eller 60 mg førte til en reduksjon på 20-30% av nivåene av det mutante Huntingtin-proteinet, mens nivåene av det vanlige Huntingtin forble omtrent det samme.

Dermed antyder de foreløpige dataene at WVE-003 fungerer som forventet – det er i stand til selektivt å redusere det giftige Huntingtin-proteinet og opprettholde det sunne Huntingtin-proteinet og dets gunstige effekter i sentralnervesystemet.  Selv om disse første funnene skaper mye spenning og positive forventninger i HS-miljøet, må vi ikke glemme at denne selektive tilnærmingen innebærer en utfordring fordi bare rundt 40 % av HS-genbærerne har varianten A på SNP3 og dermed kan være kvalifisert for denne potensielle behandlingen.

Ikke desto mindre mener vi at utviklingen av en selektiv tilnærming til reduksjon av Huntingtin-mutanter er et svært viktig gjennombrudd innen HS-forskning, som vi tror vil gi uvurderlige data for å utvikle effektive behandlinger for å stoppe Huntingtons sykdom i fremtiden.

Videre må vi erkjenne at persontilpasset medisin er en fremvoksende og stadig sterkere praksis som går fremover basert på det humane genom-prosjektet, som gjør det mulig for oss å velge den beste tilnærmingen til en spesifikk sykdom basert på den genetiske profilen til personene som er rammet av sykdommen. Å kunne velge riktig legemiddel, i riktig dose, til riktig person basert på deres genetikk, er en sann revolusjon innen medisinen. Å ha denne banebrytende tilnærmingen også innen Huntingtons sykdom er også en sann revolusjon og virkelig oppmuntrende for oss.

Mer informasjon om SELECT HD finner du her:

follow us on our new social media channels!

Watch our campaign videos, project updates, exclusive content and more.