Еще одна яркая возможность для лечения болезни Гентингтона:

Novartis Branaplam

Написано командой «Движение Вперёд» 15 марта 2022 г.

Компания Novartis Pharmaceuticals   ведёт набор участников для фазы IIb  клинического исследования под названием VIBRANT-HD. В этом исследовании будет изучаться препарат Бранаплам, снижающий уровень белка гентингтина, который был первоначально разработан для лечения спинальной мышечной атрофии, разрушительного педиатрического генетического заболевания.

Novartis будет тестировать Бранаплам на пациентах в ранней стадии болезни Гентингтона, чтобы проверить безопасность препарата при БГ и узнать, какая доза необходима для снижения уровня мутантного белка гентингтина. Цель данного исследования — определить безопасную и хорошо переносимую дозу Бранаплама, которая потенциально может замедлить или остановить патологию и прогрессирование БГ и способствовать улучшению клинических показателей. Разные пациенты будут получать разные дозы препарата и пройдут несколько клинических обследований, чтобы компания Novartis могла понять, какая доза работает лучше всего.

Бранаплам будет назначаться в виде жидкости, которую пациенты будут принимать один раз в неделю. Клиническое исследование будет проходить в Европе и Северной Америке, в нём примут участие около 75 пациентов с ранней стадией БГ в возрасте от 25 до 75 лет. В ходе исследования будет проведена оценка безопасности низких доз, прежде чем исследователи начнут  назначать более высокие дозы Бранаплама. Затем, после определения оптимальной дозы, все участники будут принимать Бранаплам в течение примерно 1 года, посещая клинику каждые 4 недели. По истечении этого срока в исследование могут быть внесены изменения, чтобы обеспечить приём Бранаплама на протяжении более 1 года, или может быть начато расширенное клиническое исследование.

Бранаплам разрабатывается как “потенциальная первая в своем классе пероральная терапия, модифицирующая болезнь при БГ”. Поэтому возлагаются большие надежды на этот новый препарат, который недавно получил статус Fast Track (статус ускоренного рассмотрения) от федерального американского агентства Food and Drug Administration — FDA. Этот статус облегчает и ускоряет разработку лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей — как в случае с открытием эффективного препарата, способного замедлить или остановить БГ.

В этом испытании примут участие три испанские больницы (Hospital Universitario Ramón y Cajal в Мадриде, Hospital de la Santa Creu i Sant Pau  и Hospital Clinic в Барселоне). В двух из них уже начался набор пациентов -в Hospital Universitario Ramón y Cajal и Hospital Clinic. Мы искренне благодарим за усилия и великодушие добровольцев, которые на первом этапе исследования пройдут через несколько инвазивных тестов, таких как регулярные люмбальные пункции для измерения спинномозговой жидкости. Это облегчит процедуру лечения в будущем, поскольку в случае успешного хода испытания пациенты получат лекарство, которое удобно принимать перорально, в виде сиропа.

Примечательно, что онлайн-опрос о восприятии и опыте исследований, проведенный командой «Движение Вперёд» некоторое время назад, показал, что способ введения препарата сильно влияет на желание участвовать в исследованиях и испытаниях. В ходе опроса мы выявили, что инвазивность процедур введения экспериментального препарата является одним из основных факторов, препятствующих участию в исследованиях людей с риском развития БГ и людей с преманифестным течением БГ. Таким образом, для этих конкретных групп людей с БГ лечение в виде приёма жидкого лекарственного средства будет переноситься легче, чем инъекционное лечение

Поэтому мы считаем, что Бранаплам может стать крупным достижением  для сообщества с БГ во многих отношениях. После ограничений, вызванных COVID, и всех его последствий для здравоохранения и исследований по БГ во всем мире, VIBRANT-HD является одним из самых последних клинических испытаний в области болезни Гентингтона.

По этой причине новость об исследовании VIBRANT-HD как глоток свежего воздуха для мирового сообщества c БГ, которое всегда будет искренне благодарно за приверженность и личные усилия пациентов и их семей в поисках эффективного лечения болезни Гентингтона. Эти люди помогают нам сохранять надежду и веру в будущее без БГ!

Чтобы узнать больше об этом волнующем всех нас новом исследовании, Европейская ассоциация по болезни Гентингтона посетила компанию Novartis в Швейцарии. Посмотрите интересное видео об этом!