PROOF-HD: å forstå de foreløpige resultatene og balansere forventningene våre
– 12. juni 2023
Prilenia presenterte de foreløpige hovedresultatene fra den kliniske PROOF-HD-studien (PRidopidine Outcome On Function in Huntington Disease) i slutten av april. I fjor skrev Moving Forward-teamet en nyhetssak om denne studien, nå ser vi på de første funnene fra PROOF-HD og deler våre forventninger til den nærmeste fremtiden.
PROOF-HD inkluderte 499 deltakere med tidlig manifest Huntingtons sykdom (HS) i USA, Canada, Østerrike, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Italia, Nederland, Polen, Spania og Storbritannia.
ENROLL-HD: 10 ÅRS OBSERVASJON AV HD
– March 15, 2023
Enroll-HD er verdens største observasjonsstudie som gjennomføres på HS. Denne studien fremmes av CHDI Foundation, Inc. for å fremskynde utviklingen av effektive behandlinger for Huntingtons sykdom. Enroll-HD har som mål å observere og overvåke hvordan HS påvirker mennesker og hvordan den endrer seg over tid. Det er fokusert på å samle inn en stor mengde demografisk, klinisk og biologisk informasjon fra det verdensomspennende HS-samfunnet med tre spesifikke mål: øke forståelsen av HS, støtte kliniske studier og forbedre klinisk behandling.
JOIN-HD: EN PLATTFORM FOR JUVENILE-HD
– March 9th, 2023
JOIN-HD er et verdensomspennende register for familier som er berørt av Juvenil Huntingtons sykdom (JoHD), som har som mål å kaste lys over denne diagnosen, samle dem som er berørt av JoHD, øke bevisstheten og kunnskapen om denne tilstanden, legge til rette for forskning og bidra til å fremme bedre behandling.
Juvenil debut av Huntingtons sykdom diagnostiseres når en 20 år gammel person eller yngre utvikler utvetydige symptomer på HS.
ROCHE GENERASJON HD2: GI TOMINERSEN EN NY SJANSE
– February 14th, 2023
Etter et hardt tilbakeslag i mars 2021, da Roche stoppet GENERATION HD1-studien på grunn av potensielle sikkerhetsproblemer, er selskapet nå fullt forberedt på å gi sitt Huntingtin-senkende legemiddel, Tominersen, en ny sjanse. Faktisk førte en omfattende dataanalyse i slutten av 2021 til at Roche konkluderte med at legemidlet så ut til å ha vært til nytte for yngre personer som startet studien i tidligere stadier av HS – se nyhetsartikkelen Moving Forward her.
WAVE SELECT HD: NÅR ÉN ER BEDRE ENN TO
– February 14th, 2023
Wave er en sterk utfordrer i kappløpet om Huntingtin-senkende legemidler. Tilnærmingen deres er litt annerledes enn andre selskaper, ettersom deres ASO bare prøver å dempe den utvidede kopien av HD-genet, mens den andre kopien av genet får være i fred. Med andre ord ønsker selskapet å selektivt målrette seg mot det muterte Huntingtin-proteinet og bevare det upåvirkede Huntingtin-proteinet, basert på hypotesen om at det å beholde det friske proteinet kan være gunstig for personen som er rammet av HS.
Prilenia fase 3-studie med Pridopidine - Hvorfor er den annerledes?
– September 13th, 2022
For alle som har fulgt forskningen på Huntingtons sykdom en stund, er Pridopidin en «gammel kjenning». Til dags dato har det blitt gjennomført flere studier med dette medikamentet, der man har sett nøye på dens effekt på dopamin. Selv om de har hjulpet oss med å bekrefte sikkerheten og den gode toleransen av pridopidin, har ingen av disse studiene vært helt vellykkede.
UniQure: høydepunkter og nedturer med AMT-130
– September 9th, 2022
UniQure er et selskap med ekspertise innen genterapi som lenge har vært involvert i jakten på behandlingsalternativer for HS. Deres prekliniske studier i dyremodeller viste at AMT-130, genterapiproduktkandidaten for HS, reduserte det muterte Huntingtin-proteinet og var assosiert med en reduksjon i utviklingen av tegn på Huntingtons sykdom.
PIVOT-HD, PTC Therapeutics fase 2-studie for å senke Huntingtin
– September 8th, 2022
PTC Therapeutics er et amerikansk biofarmasøytisk selskap som spesialiserer seg på utvikling av genterapier for sjeldne sykdommer. Teamet ved PTC Therapeutics har screenet mer enn 300 000 molekyler i jakten på en effektiv terapeutisk tilnærming til HS, en som kan senke huntingtin, kan administreres oralt og kan ha innvirkning i og utenfor hjernen.
Å stanse er ikke å avslutte: Oppdateringer om Novartis VIBRANT-HD-studien
– September 8th, 2022
I slutten av august skrev Novartis et brev til HS-miljøet for å forklare årsakene til beslutningen om å midlertidig stanse doseringen av Branaplam i fase 2b VIBRANT-HD-studien med voksne med HS.
Selv om vi vet at denne typen nyheter alltid kommer som et sjokk for alle familier som lever med HS, må vi huske at vi beskytter og ivaretar helsen til de modige og sjenerøse pasientene som frivillig har meldt seg til denne forskningen.
En annen levende mulighet for behandling av Huntingtons sykdom
– March 17th, 2022
Novartis Pharmaceuticals rekrutterer deltakere til sin kliniske fase IIb-studie kalt VIBRANT-HD. Denne studien vil undersøke det huntingtinsenkende legemiddelet Branaplam, som opprinnelig ble utviklet for spinal muskelatrofi, en ødeleggende genetisk sykdom hos barn.
Novartis vil teste Branaplam på pasienter med tidlig manifest HS for å sjekke sikkerheten til legemidlet ved HS og finne ut hva som er riktig dose for å senke det skadelige proteinet huntingtin.
Oppdateringer om Roche GENERATION-HD1 og Tominersen: det er ikke over før det er over
– February 3rd, 2022
Legemiddelselskapet Roche har nylig delt ytterligere detaljer om den kliniske fase III-studien GENERATION HD-1 med HS-miljøet. Denne kliniske studien involverte nesten 800 HS-pasienter fra hele verden og stoppet doseringen i mars 2021 etter råd fra en uavhengig dataovervåkingskomité.
Denne anbefalingen om å stoppe studien var basert på den potensielle nytte/risiko-profilen til Tominersen.