Новости об исследованиях для российских семей: вебинар, организованный командой "Движение Вперёд

Написано командой «Движение Вперёд» 6 сентября 2023 г.

Команда  проекта “Движение Вперёд” провела несколько опросов, которые показали, что информация о научных исследованиях и клинических испытаниях всегда является самой востребованной для семей с БГ во всем мире, которые  очень ждут эффективное лечение, способное остановить развитие болезни.

Поэтому команда проекта организовала вебинар для русскоязычного сообщества семей с  БГ, посвященный последним достижениям в области изучения болезни Гентингтона. 

Вебинар состоялся в начале июля и был проведен Астри Арнесен, президентом Европейской Ассоциации по болезни Гентингтона. Российские семьи пациентов  с БГ, участники вебинара, узнали о всех клинических исследованиях, проводимых в мире. Во время вебинара была организован синхронный перевод, чтобы все желающие могли узнать о последних новостях  на понятном для семей языке, минуя языковой барьер.

В вебинаре приняли участие 27 членов семей, которые смогли пообщаться с командой проекта. Слушатели вебинара выразили  благодарность организаторам за вебинар, поскольку смогли узнать о новейших исследованиях в области БГ в неформальной обстановке, без языковых, географических и политических барьеров и смогли вновь увидеть друг друга. 

Запись вебинара на русском языке смотрите здесь

Формат вебинара позволял его участникам задавать вопросы. Мы считаем,  что ответы на эти вопросы, заданные Астри Арнесен,  будут интересны широкому  кругу  сообщества семей с БГ,  поэтому мы публикуем их здесь. 

Будут ли экспериментальные препараты, применяемые в клинических исследованиях, о которых шла речь на вебинаре, эффективны для людей на любой стадии БГ или для людей на определенных стадиях болезни?

В большинстве клинических исследований участвуют пациенты с ранней или умеренной стадией БГ.  Если доказана клиническая эффективность препарата, он однозначно будет эффективен для конкретной стадии болезни, участвующей в данном испытании. Затем ученые  проверяют, может ли препарат помочь пациентам с другими стадиями БГ. Все больше и больше фармацевтических компаний начинают клинические испытания на людях с очень ранней стадией БГ или даже на людях без симптомов БГ, чтобы начать лечение заболевания как можно раньше, до его начала. На данном этапе сложно сказать, для какой стадии БГ будет одобрен придопидин. 

У моей жены 6 лет появились первые симптомы БГ. Можем ли мы принять участие в каком-либо клиническом испытании за рубежом? Если да, то как это можно сделать?

Это очень сложно. Очень важно, чтобы врач знал пациента и следил за его состоянием во время и после окончания исследования.  В случае с иностранными участниками это может быть очень сложно. Кроме того, необходимо свободно владеть языком страны, в которой проводится клиническое исследование, чтобы пациент полностью понимал процедуру информированного согласия, цели исследования и мог оценивать результаты исследования. Есть немало стран, где клинические испытания в области БГ никогда не проводятся, как, например, в Норвегии. Но если препарат окажется эффективным для лечения БГ, национальные ассоциации сделают все возможное, чтобы он стал доступен для пациентов в их стране. 

Когда появится лекарство от БГ, сколько оно будет стоить? Будет ли оно очень дорогим?

Однозначного ответа на этот вопрос нет. Обычно, когда на рынке появляются прорывные препараты, они  всегда стоят очень дорого. Но мы, как представители пациентов, боремся за установление приемлемых цен. Препарат должен быть доступен пациенту! Это очень-очень важно! Иначе нет смысла во всех клинических испытаниях, если пациент не имеет доступа к необходимому для него лечению. В разных странах существуют разные меры по обеспечению пациентов лекарствами, и все действительно зависит от ситуации в каждой конкретной стране. В Европейском Союзе ведется большая работа по обеспечению равного доступа граждан к различным лекарственным средствам. 

Какая фармацевтическая компания наиболее перспективна в плане поиска лекарства или замедления прогрессирования БГ? И сколько нам ещё ждать?

Это сложный вопрос. Например, исследование PROOF-HD уже завершено, и сейчас компания решает, стоит ли продолжать испытания препарата на большей группе людей или одобрить препарат для определенной когорты пациентов с БГ. Это также зависит от бюджета клинического исследования и от того, сколько людей удастся привлечь к участию в нем. Но я думаю и верю, что через несколько лет мы получим что-то новое, потому что сейчас действительно много компаний и исследователей работает  над поиском эффективного лечения БГ. 

Смогут ли лекарственные препараты, испытываемые в ходе клинических испытаний, остановить прогрессирование БГ или даже восстановить некоторые утраченные функции у пациентов с симптомами?

В настоящее время проводятся испытания многих экспериментальных препаратов, призванных остановить прогрессирование заболевания и развитие симптомов БГ. Именно поэтому исследователи включают в испытания людей на ранних стадиях заболевания. Именно поэтому некоторые компании включают в клинические испытания людей без симптомов, чтобы попытаться предотвратить появление симптомов БГ у человека вообще. Однако, в нашем распоряжении уже есть и такие вещи, которые улучшают качество жизни семей с БГ, например, достаточный сон, физическая активность, здоровый образ жизни. Есть исследования, доказывающие эффективность этих немедикаментозных подходов.

Мотивировать человека с БГ сложно еще и потому, что на него оказывают побочные эффекты препараты от разных симптомов БГ.

Это действительно так, поэтому врачи должны внимательно следить за пациентами и подбирать дозировку препарата таким образом, чтобы он наилучшим образом влиял на качество жизнь пациентов.

Может ли Европейская ассоциация по болезни Гентингтона помочь семьям в Беларуси получить доступ к тетрабеназину?

На самом деле нет, но семьи в Беларуси могут объединиться, чтобы отстаивать свои права и добиваться доступа к необходимому препарату.

У моей дочери серьезные проблемы с речью из-за болезни Гентингтона. Можете ли вы порекомендовать какие-нибудь упражнения с логопедом, доступные онлайн, чтобы мы могли заниматься по ним дома?

Я уверена, что они есть. Нужно только найти и прислать Вам. Но я бы рекомендовала Вашей дочери пение как метод тренировки дыхания и голосовых связок. 

follow us on our new social media channels!

Watch our campaign videos, project updates, exclusive content and more.